一项由复旦大学客座教授、复旦大学附属华山医院内分泌科王庆华教授领衔,华山医院数位专家共同参与的糖尿病最新科研成果,近日发表在美国权威学术期刊、美国科学院院刊PNAS上。该研究表明,糖尿病的基础研究已经取得了关键性突破,困扰众多患者且到目前为止被认为是“不可治愈”的1型糖尿病,将有望在临床上被彻底治愈。
1型糖尿病是一种儿童和青少年的常见疾病,一般是由遗传、免疫紊乱或微生物感染等因素导致胰岛β细胞减少而引发的代谢紊乱,患者往往表现为高血糖,临床出现多尿、多饮、多食、消瘦等症状,血糖若长期控制不好,会引发多种并发症,导致心脑血管、肾、眼、神经等部位的病变。到目前为止,1型糖尿病被公认是无法治愈的,病变一旦发生,患者只有通过长期补充胰岛素进行控制,给患者带来极大的不便和痛苦。
王庆华教授领衔的研究团队经过5年时间对小鼠进行基础研究发现,人类自身具有的γ-氨基丁酸具有调节胰岛β细胞的作用,通过补充γ-氨基丁酸,机体不仅能促进 β细胞增生从而分泌胰岛素,同时能够抑止机体对β细胞的免疫破坏,通过给小鼠注射γ-氨基丁酸,不仅有效地预防了糖尿病的发生,并且在已经发生糖尿病的小老鼠身上使用时,糖尿病得到了逆转,甚至治愈。
这一实验为糖尿病治疗的研发提供了一个崭新的方向。国际权威的糖尿病研究机构之一、发明胰岛素的实验室、多伦多大学班廷贝斯特糖尿病研究中心(Banting and Best Diabetes Centre)主席高度评价这项成果,他指出,“γ-氨基丁酸是第一个既能刺激β细胞增生,又能避免β细胞被免疫破坏的介质。”
研究课题得到了国家自然科学基金委员会中加国际合作基金的赞助,华山医院内分泌科将与圣米高医院联合,开展进一步的临床研究,以便让这项基础研究更早地进入临床应用,造福于广大糖尿病患者。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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