基于AI的应用，生物医药行业的变革是有目共睹的。

6月，国家人工智能应用中试基地（生物医药制造方向）阶段性成果发布会上，北京电信依托AI药物研发公共服务平台，已为17家医药企业提供全链条智能化服务。

报道称，一项肝癌临床试验患者招募服务中，专属AI智能体将患者筛选准确率提升至86%，效率达到传统人工模式的3倍。另外，针对两款上市新药，AI不良反应智能监测系统自动识别出502名患者发生的982次不良反应事件。

在国际方面，8月，克利夫兰诊所与Dyania Health合作，将其Synapsis AI平台整合至整个临床研究体系。

一项黑色素瘤试验中，该技术在2.5分钟内以96%的准确率识别出符合条件的患者，而一位黑色素瘤专科护士需要427分钟才能达到95%的准确率。另一项真性红细胞增多症III期试验中，AI平台从470万份电子病历中仅用一周就筛选出22名符合条件的患者，识别效率是传统方法的7倍。

Medidata的报告显示，46.5%的受访者在任务与工作流自动化方面取得了超预期改善，数据清洗和质疑解决的超预期改善比例分别达到40.5%和36.5%。

但与此同时，仅29%的受访者认为，AI当前表现达到或超出预期；在“缩短临床试验周期”这一核心指标上，全行业仅15%取得了超预期成果。

高投入、高预期与低满意度并存，行业正面临明显的“信任落差”。问题的关键并非AI算法不够先进，而在于这些硬核指标本身就是多变量交织的系统性难题。

例如，方案偏离受限于研究中心培训质量、患者依从性及方案设计复杂度；试验周期则深度依赖监管审批节奏、患者招募速度和全球供应链协同。AI即便能在局部环节实现优化，若药企缺乏数据互通、流程协同的整体运营环境，价值也将大幅被削弱。

《临床试验人工智能应用现状》还发现，现阶段，全球仅33%的新药研发机构将AI推进至实际部署与日常应用阶段。多达82%的受访机构使用临床AI不足18个月，59%甚至不超过12个月。

麦肯锡在2025年的预测是，自主型AI（即需极少人工干预的AI系统）未来五年可将临床开发生产力提升35%至45%。显然，行业还远未触及这一天花板。

尽管整体满意度偏低，但数据中透露出一个清晰的分化信号。

前述报告称，拥有18个月以上AI应用经验的“早鸟企业”中，72.9%已实现试验周期缩短，67.5%减少了方案偏离。缩短试验周期（29.7% vs 15%）和降低方案偏离（40.5% vs 26.5%）等硬指标上，早期采用者的表现显著领先于行业平均水平。

这一差距并非偶然，因为临床AI的应用存在明显的“复利效应”。

越早部署AI，越能积累结构化的运营反馈数据，持续迭代出更贴近业务场景的垂直模型；早期探索也推动了组织内部跨部门协同机制的建立，培育了一批兼具临床运营认知与AI素养的复合型人才。

早在2023年，诺华就对其降胆固醇药物Leqvio开展一项上万人参与的研究，并因此转向AI。诺华的看法是，“人工智能”正在成为“增强智能”，AI节省的时间在药物研发过程中可以累计长达数月。 

先行者的优势不仅体现在时间上。近期完成B轮融资的德睿智药，将AI制药的核心理念定义为“Clinical Data-in-the-Loop”，每一条管线无论成败，产生的真实数据都能反向提升平台能力，进而降低后续新药研发成本与失败概率。

据悉，德睿智药自主研发的GLP-1小分子MDR-001已在8个月内、合成80余个全新小分子的情况下完成PCC确认，从立项到启动III期临床用时约4年半，而传统方法往往需要7至9年。

在药物发现领域，AI的突破更为直观。

前不久，英矽智能创始人Alex Zhavoronkov表示，AI支持下，临床前研究周期能由传统的4.5年缩短到12至18个月，且这一效率提升具备可重复性和规模化潜力。目前，英矽智能已累计产出33个临床前候选化合物。

“临床研究的资源和精力理应聚焦于新分子的发现，推动它们尽快进入临床试验以及采集患者数据，进而加速药品的获批、生产和商业化。而AI完全有能力加速这一切。”Medidata CEO Anthony Costello分析说。

在他看来，宝贵的资源不应该浪费在数据库建库、研究中心启动，或重复过去已经投入过的同质化工作中。而这，正是Medidata认为AI能为客户创造最大价值的地方。

未来两三年将是行业大分化的关键窗口。届时，那些仍在观望或浅尝辄止的企业，或许会发现领先者已经筑起难以逾越的数据与效率壁垒。

出海模式的升级，带来了一个更深层的挑战：数据。

当交易从单一产品授权升级为共同开发、共同商业化，当FDA、EMA等全球监管机构对数据溯源的要求日趋严苛，中国药企面临的合规考验前所未有。

4月，FDA正式宣布启动两项“实时临床试验”概念验证研究，旨在探索更高效、更敏捷的临床试验新范式。这意味着，监管机构对数据质量和实时性的要求正在急剧提升，数据势必会成为出海成败的一大变量。

事实上，达索系统生命科学事业部亚太区销售高级副总裁、Medidata大中华区总经理李威已经看到了这个现实——面对复杂的交易结构，像FDA、EMA这些全球的监管机构对于数据完整性和溯源性的要求正在收紧。

“Medidata是在为交易双方搭建一座稳固的合规与信任的桥梁。”李威补充说。“依托Medidata全球通用的数据架构，中国本土产生的临床数据从诞生的第一天起，就可以完全符合全球可追溯、可审计的最高标准”。

监管合规层面，Everest Group所做的调研揭示了AI规模化落地中面临的深层瓶颈：系统集成的复杂性、模型的准确性以及薄弱的数据基础，仍是跨入企业级应用的首要痛点；超过六成的受访者将数据信任与监管合规视为最高级别的关键要素。

质言之，数据治理碎片化与系统集成的隐性成本，正不断消耗AI本应带来的效率提升。

Medidata今年正式推出了覆盖临床试验全流程的AI平台架构Medidata Plus。据介绍，这是一套平台级的AI架构，将分散在不同产品中的AI能力接入统一平台，再嵌入药企原有的临床工作流。其核心智能助手DOT作为AI统筹引擎，整合研究、患者与数据体验。

Anthony Costello解释说，这一战略的核心在于破解临床研究行业在拥抱AI 技术时面临的成本不可预测和运营挑战。

中国创新药出海正站在一个关键节点。从“卖青苗”到“做合伙人”，从规模扩张到质量突围，从单一市场到全球布局——每一步进阶，都对临床试验的数字化能力提出了更高要求。

AI在临床试验中的应用，已从“要不要用”进入“怎么规模化”的新阶段。正如麦肯锡所预测的那样，未来五年AI有望将临床开发生产力提升35%至45%。只不过，这一预测的实现，取决于企业能否跨越从试点到规模化的鸿沟。

当出海进入下半场，当AI应用进入大分化时代，数据底座的厚度、AI治理的成熟度、系统集成的能力，将共同决定谁能穿越周期、走得更远。

而这场关乎速度与质量的长期赛跑，才刚刚开始。

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