创新药是真创新还是伪创新？医保举起"真实世界标尺"

本网编辑 2026-08-26

中国创新药最壮观也最痛心的景象，发生在 PD-1 赛道。高峰时期，国内处于临床阶段的 PD-1/PD-L1 在研项目数以百计，涉及企业上百家。靶点高度重复、结构大同小异、临床疗效难分伯仲，但每一个项目背后，都是数以亿计的研发投入。有市场测算认为，热门靶点同质化研发浪费的资金以千亿计。终端的结局大家都看到了：医保谈判桌上，PD-1 年治疗费用从进入医保前的数十万元一路降到 4 万元左右。扎堆立项时谁都觉得自己能赢，最终却是集体陷入价格战，大量研发投入血本无归。问题出在哪？出在 "创新" 一直没有一把公认的尺子。

中国创新药最壮观也最痛心的景象，发生在 PD-1 赛道。

高峰时期，国内处于临床阶段的 PD-1/PD-L1 在研项目数以百计，涉及企业上百家。靶点高度重复、结构大同小异、临床疗效难分伯仲，但每一个项目背后，都是数以亿计的研发投入。有市场测算认为，热门靶点同质化研发浪费的资金以千亿计。

终端的结局大家都看到了：医保谈判桌上，PD-1 年治疗费用从进入医保前的数十万元一路降到 4 万元左右。扎堆立项时谁都觉得自己能赢，最终却是集体陷入价格战，大量研发投入血本无归。

问题出在哪？出在 "创新" 一直没有一把公认的尺子。

先破一个伪命题：所谓 "不可能三角"，根本不存在

行业里流传多年的一个说法是：创新药价格太高，患者和医保基金无力支付；价格太低，药企收不回研发成本、失去创新动力。高价、可及、可持续，构成一个无解的 "不可能三角"。

今年 7 月，国家医保局医药服务管理司原司长熊先军接受 "医学界" 两小时专访，直接把这个论断定性为伪命题：

"医保谈判其实就是一桩买卖。买卖双方坐下来谈成一个能达成交易的价格，谈不成就明年再谈。理清这一层关系，就不存在所谓的 ' 不可能三角 '' 砍价 ' 等说法。"

所谓 "不可能三角"，就是把一场可以反复谈的买卖，偷换成了一把没有刻度的尺子 —— 量不出价值，账自然永远算不平。

那医保究竟为什么买单？熊先军的答案是：为 "真创新" 的增量价值买单。他给出 "真创新" 的三条标准：能填补未满足的临床需求；是新化合物或新治疗机制；带来新的临床获益或疗效的实质性提升。

医保跳出成本视角，用药物经济学模型衡量 "增量价值" 并为之支付溢价；企业投了多少、多久回本，不是医保的考量变量。

这一切的底层坐标是价值医疗：价值＝患者健康获益 ÷ 医疗成本。熊先军还做了一个关键补充，"价值" 指的是一个群体的获益，而非某一个体的结局："任何药品和治疗手段，都不可能对每个患者都产生理想的疗效。判断疗效从来不是看它对某一个患者是否有效，而是看在一群同类患者中，能让多少人获益。"

请注意这句话的分量："一群同类患者中能让多少人获益"，恰恰只能靠真实世界数据来回答。临床试验告诉你 "能不能有效"，真实世界才能告诉你 "在多少人身上、多大程度上有效"。价值医疗的理念喊了十年，缺的从来不是公式，而是丈量公式的工具。

标尺登场：从一份文件到一张网络

理论有了，刻度谁来刻？过去一年的政策动作，可以连成一条清晰的时间线。

2025 年 7 月，国家医保局、国家卫健委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》（医保发〔2025〕16 号），第八条明确：强化创新药真实世界研究，推动研究结果与药品目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩。价值医疗第一次被装上 "真实世界" 的刻度。

2026 年 1 月 16 日，79 家国家可信评价点签约成网，施子海副局长把它命名为医保的 "标尺"：依托真实、可信的数据，客观、完整、准确地识别医药产品的临床获益与综合价值，推动形成 "真支持创新、支持真创新、支持差异化创新" 的格局。

国家医保局在 2026 年目录调整工作方案解读中，再次把这三句话列为重点把握方向。

价格招采司司长王小宁说得更直白：基于真实世界客观数据科学统计形成的循证证据，将是确定药品价值锚点最重要的渠道，此项工作将为甄别 "真创新" 与 "伪创新" 提供坚实的证据基础。

一份文件立规矩，一张网络出数据，一把标尺就这样从纸面走向实操。接下来，看它怎样一寸寸落进创新药从立项到续约的每一个环节。

立项：研发的第一颗扣子，医保数据开始替你算 "值不值"

过去药企立项看靶点热度、看文献、看竞争对手管线，唯独看不到这个适应症的真实世界：患者有多少、分布在哪、现有疗法的实际疗效缺口有多大。

这个盲区正在被打破。海南医保真实世界数据研究应用平台覆盖 1600 万人、156 亿条数据，明确面向药企提供三类服务：用药物经济学模型帮助企业精准定价、用基层需求热力图指导研发方向、用真实世界患者队列优化临床试验设计。

官方表述是，推动医药创新 "从跟随式转向需求驱动型"。辽宁省的配套文件也已明确：探索为创新药研发提供医保数据服务，归集疾病谱、临床用药需求数据，支持医药企业合理确定研发方向、布局研发管线。

这些服务刚刚上线，实际效果还有待观察，但方向已经明确。PD-1 式的悲剧，本质是所有人都盯着同一张过时的地图；当支付方把自己那张 "真实世界地图" 拿出来共享，重复立项、无价值立项就失去了信息土壤。立项时是不是差异化创新，医保手里会越来越有一本明白账。

准入谈判：从 "一锤子买卖" 变成 "可兑现的承诺"

现行谈判对创新药最大的痛点是证据与价格的错配。近年来有相当比例的创新药走附条件批准或突破性疗法快速通道上市，上市后需要补交证据，但长期缺乏强制性的随访与再评价制度。

医药服务管理司司长黄心宇把话说得很直白：传统临床试验能为申报药品提供的证据非常有限，附条件上市的药品潜在获益缺乏核心证据支撑，续约药品性价比是否符合当初预期，都需要真实世界研究来回答。

解法是把准入切成三段：

准入前的 "黄金一年"。

企业应充分利用药品获批上市到申报医保目录谈判之间约一年的窗口主动开展真实世界研究；新药在申报谈判前已按指南完成评价、结果符合预期并纳入成果库的，如谈判成功，可在不改变同类价格平衡的基础上，给予现场谈判弹性激励。

准入中的 "承诺通道"。

附条件上市药品可在准入阶段承诺开展真实世界评价，医保部门暂时认可其潜在证据的效力，相当于 "先上车、后补票" 的制度化版本。

准入后的 "交卷时刻"。

两年一次的续约阶段，药品在真实世界中的实际获益和性价比将成为重要检视依据。当初承诺的优势是否真实存在，拿数据说话。

续约：从 "量价挂钩" 走向 "效价挂钩"

续约规则自 2023 年调整后已明显向创新药倾斜：1 类新药简易续约触发降价可申请重新谈判、降幅可不必高于简易续约规定的降幅，连续协议期满 4 年的品种降幅减半，达到 8 年的谈判药纳入常规目录管理。

《若干措施》第六条更明确：允许创新药在销售超预期、增加适应症触发降价时通过谈判合理调整支付标准，可不高于简易续约规定的降幅，稳定企业预期。

真实世界评价在此之上再加一层 "效价" 逻辑。学界已明确建议：引导续约从 "量价挂钩" 转向 "效价挂钩"，对真实世界证据验证有效性或安全性显著超过预期的药品，续约时考虑减少甚至免除降价。

评价指南（征求意见稿）还设计了对应的奖惩机制：主张 "等效" 而逾期未兑现的，支付标准按激励调增比例翻倍扣减；主张 "优效" 而未能确证的，将重新谈判。续约定价，从 "看你卖了多少钱"，变成 "看你治得好不好"。

商保转医保：高价创新药的 "分层过桥"

2025 年首版商保创新药目录纳入 19 种药品，为 CAR-T、罕见病药等高值品种设计了一条分层路径：商保先行覆盖→积累真实世界数据→验证经济性与临床价值→转入基本医保目录。

以 CAR-T 为例。首版商保目录纳入了 5 款国产 CAR-T 产品，单针定价 99.9 万 —129 万元，基本医保此前始终未能承接。商保先行支付，意味着这批天价药第一次有了持续运转的支付场景：疗效、安全性、费用结构，都可以在真实世界里跑出来。将来谈判转入基本医保时，企业手里拿的是数据，不是纸面测算。

指南也明确了接口：商保目录药品申请转入医保的，鼓励开展真实世界医保综合价值评价，同步验证其经济性是否符合医保准入要求。真实世界证据，成了从商保跨桥到医保的通行证。