一针 2500 万！全球最贵的药才卖一年就退市了？上游 CXO 也“遭殃”？

2025-03-24

辉瑞天价血友病基因疗法 Beqvez 的退市，全球基因疗法上游 CXO 企业纷纷裁员收缩业务。与此同时，中国的 CGT 产业在我国政策的大力扶持下，从研发到商业化，正逐步构建起一条完整且充满活力的产业链。上游 CXO又将有何发展？

图源：Endpoints News

天价基因疗法的退市风波

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去年 4 月，辉瑞的血友病基因疗法 Beqvez 以一针 350 万美元（约合人民币 2537 万元）的价格刷新全球最贵药纪录。然而，上个月该药却宣布停止销售。自美国上市 10 个月以来，除临床试验等非商业化场景外，Beqvez 没有在商业市场卖出一针。

图源：辉瑞官网

Beqvez 是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因替代疗法，针对 B 型血友病患者的长期出血问题。B 型血友病是遗传性凝血功能障碍疾病，因第九凝血因子缺乏，患者需定期注射凝血因子防出血。Beqvez 通过导入正常第九凝血因子基因恢复患者凝血功能，从理论上可一次性解决长期出血问题。

辉瑞终止 Beqvez 开发，背后因素复杂。从市场表现看，自获批以来，尚无患者接受商业药物治疗，未达预期。

高昂定价也是一大阻碍，350 万美元的价格与 CSL Behring 的 Hemgenix 相当，令患者和医保机构难以承受。基因疗法本身的复杂性和潜在风险，也使患者和医生态度谨慎。辉瑞发言人表示，患者和医生对血友病基因疗法兴趣有限。

而且，市场竞争对 Beqvez 极为不利。在 B 型血友病治疗领域，CSL 的 Hemgenix 和 BioMarin 的 Roctavian 已占据一定份额，市场推广优势明显，进一步压缩了 Beqvez 的市场空间。

辉瑞此举不仅是对市场需求的回应，也是战略调整的体现。近年来，辉瑞在基因治疗领域布局频繁变动。2023 年，其将早期基因治疗项目卖给阿斯利康旗下罕见病部门 Alexion；2024 年，终止与 Sangamo Therapeutics 在 A 型血友病基因疗法的合作。此次停止 Beqvez 开发，或标志辉瑞彻底退出病毒载体基因治疗领域。

图源：百度百科

海外从事CGT的明星Biotech也处境不佳。Bluebird Bio 于 9 月宣布裁员约四分之一；BioMarin 在24年 8 月和 5 月连续两轮大规模裁员；Bluebird 拆分出的 2seventy bio 也多次重组。

整个行业似乎都在面临严峻挑战，基因疗法商业化之路困难重重。

CGT寒潮扩散：下游困境波及上游CXO

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基因疗法下游商业化面临重重阻碍，高昂的治疗费用让多数患者望而却步，保险覆盖范围有限难以缓解经济压力，患者选择余地小，市场认知度也偏低。加之长期疗效与安全性有待验证，下游企业经营举步维艰。而产业链上下游紧密关联，下游的困境迅速传导至上游，2025 年初，上游 CXO 企业接连陷入困境，纷纷开启 “收缩模式”。

CDMO 企业 Resilience 裁员动作频频。先是去年年底在佛罗里达州阿拉丘亚工厂裁减 105 人。仅隔月余，2025年1月，在其位于美国北卡罗来纳州的基因治疗设施宣布裁员120人。回溯 2021 年，Resilience 豪掷 1.1 亿美元从蓝鸟生物收购商业慢病毒载体制造基地，彼时信誓旦旦要保留全员、扩大生产，如今却大幅裁员，反差强烈。

1 月 30 日，德国老牌 CDMO 企业 Rentschler Biopharma 果断撤离CGT领域，关停英国斯蒂夫尼奇工厂，转头聚焦生物制剂（基于细胞培养的治疗性蛋白质）。

进入 2 月，行业震荡持续。CDMO 巨头 Charles River 对美国田纳西州细胞和基因治疗基地下手，该基地 2022 年刚完成大规模扩建，新增九个处理套间，洁净室数量翻番，还取得欧洲药品管理局生产异体细胞治疗药物的许可，如今却无奈对超 350 名员工实施裁员。

图源：Charles River官网

与此同时，赛默飞世尔科技宣布，3 月 30 日起将对美国马萨诸塞州的两家病毒载体制造工厂进行人员精简，300 个岗位被裁撤，要知道病毒载体制造可是细胞基因疗法产业链的核心环节。

业绩滑坡现象屡见不鲜。服务国内 CGT 市场的和元生物已连续两年亏损，2022 年营收达峰后便一路走低。博腾股份2023年基因细胞治疗CDMO业务实现营业收入5301.57万元，同比下降约30%；2024H1实现营业收入1904万元，同比下降约18%。

面向全球的龙头药明康德，2024 年前三季度 CGT 业务营收 8.5 亿，同比下降 17%，经调整毛利率为 - 29.7%。同样面向全球的龙沙，2024 年上半年细胞基因业务营收下降 8.8%，息税前利润下降 15.1%。

种种迹象表明，基因疗法上游产业正深陷困境，艰难求存。

药明康德增资5亿元，博腾股份加码，押注中国CGT市场

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近期，上海药明生基的工商变更引发行业关注。药明康德取代原股东，全资持股药明生基，并将其注册资本从 1 亿元增至 6 亿元，增幅500%。同时调整经营范围，减少 “药品委托生产” 项目。这一系列操作背后，是药明康德在CGT行业复杂周期中的战略布局。

图源：国家企业信用信息公示系统官网

实际上，从药明康德过往业绩便能察觉市场变化的影响： 2021 - 2023 年，药明康德CGT板块的收入分别为10.26亿元、13.08亿元、13.1亿元，收入增长幅度逐渐放缓；同期毛利润则分别为-0.21亿元、-0.87亿元、-1.3亿元。加上《生物安全法案》的影响，2024 年上半年，该业务板块收入5.7亿元，同比下滑了 19%，亏损加剧。

药明康德在财报中将业绩波动归因于商业化项目放量慢、部分项目延迟或取消，以及美国拟议法案致新订单不足。

在困境下，2024 年 12 月，药明康德出售药明生基的美国和英国运营主体，虽这两者在 2024 年 1 - 11 月累计营收约 9.8 亿元，但占上一财年经审计营收比例仅 2.4%。

不过，剥离海外CGT业务的同时，药明康德并没有放弃中国CGT市场，甚至再度增资。

眼下，药明康德仍旧在为总计59个项目提供工艺开发、检测与生产服务，包括2个商业化项目，4个临床III 期项目（其中1个项目处于上市申请准备阶段），8个临床II期项目，以及45个临床前和临床I期项目。

无独有偶，在药明康德增资药明生基后，CDMO 企业博腾股份于 2025 年 2 月宣布，拟出资参与投资细胞与基因产业基金。公告显示，博腾股份作为有限合伙人，计划以自有资金不超 5000 万元，参与投资规模达 15 亿元的 “深圳市松禾细胞与基因产业私募股权投资基金（有限合伙）”。

该基金将 100% 围绕细胞与基因领域布局，涵盖细胞和基因治疗、新型病毒载体、新型疫苗研发及产业化、基因技术、生物育种研发及产业化以及相关上游产业。

图源：博腾股份官网

在当前行业寒冬下，药明康德与博腾股份对中国 CGT 市场的布局能否取得突破，值得持续关注。

值得一提的是，3月17日，阿斯利康宣布收购EsoBiotec，布局体内CAR-T等细胞疗法。按照公告，阿斯利康将支付4.25亿美元预付款，以及5.75亿美元基于开发和监管的里程碑金额，交易总额最高可达10亿美元。

首个实现盈利的CGT企业出现

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2024 年，细胞基因疗法领域迎来历史性时刻，Sarepta Therapeutics 在成立 44 年后首次实现盈利。2024 年前三季度，公司净利润达 7619 万美元，同比增长 113.1%。

彼时，旗下四款产品在售，其中 Elevidys 作为重组基因疗法，将微抗肌萎缩蛋白转基因包装于 AAV 病毒载体，于 2024 年 6 月获 FDA 完全批准，适应症扩至 4 岁及以上 DMD 基因突变患者。

Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45 三款反义寡核苷酸疗法产品，也已获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）等。

Elevidys 贡献突出，2024 年净收入 8.208 亿美元，成为盈利主因。作为全球首款 DMD 基因疗法，填补临床空白，对各类 DMD 致病基因变异患者均有效。在潜在患者群体中，目前渗透率不足 5%，潜在市场份额有望超 200 亿美元。

然而，3 月 18 日，Sarepta 宣布 Elevidys 出现首例治疗相关死亡病例。一名 16 岁男性患者接受治疗后突发急性肝衰竭离世。消息传出，Sarepta 股价盘后暴跌 27.44%。

图源：Sarepta官网

经调查，患者死亡前感染巨细胞病毒（CMV），CMV 引发的肝炎与基因治疗产生协同毒性，致使急性肝损伤恶化为肝衰竭。虽急性肝损伤是已知副作用，但致死性肝衰竭首次出现。

此前，Bluebird Bio 等因 7 名患者接受基因疗法后患血癌（可能与慢病毒载体相关）陷入信任危机，BioMarin、罗氏 Spark Therapeutics 等项目终止，打击行业信心。

如今，行业亟待思考如何通过载体改造降低治疗风险，推动细胞基因疗法继续发展。

中国 CGT 产业的蓬勃生机与政策助力

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我国生物医药产业蓬勃发展

我国生物医药产业正从规模扩张迈向技术驱动阶段。在 CGT 领域，2024 年国内在研管线达 5380 项，占全球总数的三分之一，CAR-T、CRISPR 基因编辑技术步入临床转化关键期。

下一个扭亏为盈的细胞基因疗法企业或将是中国的传奇生物。其Carvykti 西达基奥仑赛注射液已在中美上市，预计 2026 年实现盈利，其效果显著，市场前景广阔。2023年，Carvykti销售额达到5亿美金。按照强生的预计，Carvykti会是一款年销售额峰值达到50亿美金的药物。

多地积极布局产业基地，以上海为例，其 CGT 在研管线超 400 个，占全国近 40%，还诞生了复星凯特阿基仑赛注射液、药明巨诺倍诺达等全球领先的 CAR-T 产品，展现出从研发到商业化的全链条创新实力。

3 月 18 日，上海举办细胞与基因治疗产业化进展与项目融资路演对接会，10 家上海企业参与路演，近 20 家知名风投机构与企业交流。上海国投先导生物医药母基金第一批 4 家子基金已在 CGT 领域深度布局，投资 23.04 亿元，覆盖 26 个项目，上海本地项目占 15 个。

同时，跃赛生物自主研发的全球首款中美双临床帕金森病自体细胞药物 UX-DA001 注射液已在瑞金医院开展一期临床试验并完成首例注射。

和元生物作为国内首家科创板上市的 CGT CDMO 企业，依托自身技术与经验，助力 40 多个项目获得 IND 批件，13 个通过美国 FDA 审批，并成立再生医学事业部，推动 CGT 技术向更多领域拓展。

图源：和元生物官网

两会代表委员聚焦 CGT 领域提案

2025 年两会高度重视生物医药产业，将其定位为 “战略性新兴产业核心增长极”，通过多维度政策全力激发产业活力。国家药监局联合多部门推进审评审批改革，为细胞基因治疗（CGT）、创新药械开辟 “特殊通道”，显著缩短研发周期，例如干细胞疗法临床审批时间有望从 3 年大幅压缩至 18 个月，极大促进技术向成果的转化。

全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬建议设立国家级罕见病专项基金，探索 “基本医保 + 商业保险 + 公益救助” 多元支付模式，推动符合条件的基因治疗产品优先进入医保目录。数据显示，我国罕见病患者超 2000 万，部分基因疗法虽有治愈潜力，但高昂费用让多数家庭无力承担。

上海市政协委员、复星国际联席 CEO 陈启宇聚焦支付机制创新，建议以上海为试点，将细胞与基因治疗药品纳入医保丙类目录，借助 “沪惠保” 等商业保险提高特药赔付比例，如将赔付比例从 10% 提升至 30% 并取消不合理赔付上限，可使 CAR-T 等疗法患者自付比例降至 40% 以下。上海已连续三年将 CAR-T 药品纳入 “沪惠保”，最高赔付 50 万元。

同时设立专项补贴，对在欧美等主流市场获得认证的创新药给予最高 3000 万元奖励。

提案体现了中国细胞与基因治疗产业的发展需求，我国有望在生命科学领域实现突破发展。