Science：天呐！CRISPR基因编辑技术或将用于对人类胚胎进行编辑

2016-01-19

最热门的基因编辑技术—CRISPR，或许很快就可以被用来研究人类胚胎了，近日，来自英国的监管委员会将去评估敲除日龄胚胎发育基因所引发的效应，来自科瑞克研究所的研究人员Kathy Niakan讨论了该项目背后的基本原理，同时他们还希望这项调查有一天或将改善人类的不育疗法。

图片来源：Science杂志网站

这项研究中研究人员揭示了受精卵的单个细胞如何转化成为胚泡，胚泡是一种大约5日龄的结构，其可以植入到母体的子宫中;胚泡中包含有多种类型的细胞，而最后注定发育成胎儿的细胞称之为外胚层祖细胞，这些细胞被两种其他类型的细胞包裹着，其可以发育成为胎盘和其他组织，比如卵黄囊结构，而 Niakan在研究中使用了来自生育诊所中的人类胚胎，这些胚胎是进行体外受精遗留下来作为研究捐献使用的，在研究之后当这些胚胎达到7日龄就会被销毁。

如今研究人员已经在早期胚胎中鉴别出多成千上万个活性基因，为了探究这些基因的作用，以及哪些基因可以作为发育的主要调节子，研究者采用了多种方法，包括在小鼠机体中灭火胚胎基因，但仅仅来自中国广州的研究人员发表了文章来阐述其在人类胚胎中利用CRISPR技术。

去年9月份，当Niakan向英国人类受精与胚胎管理局提交申请进行人类胚胎的研究时，他们就想扩展包括CRISPR基因编辑技术在内的技术，她希望CRISPR技术可以减少研究所用的胚胎数量;在很多有机体中，相比其它技术而言，CRISPR技术具有较高的效率，而研究者也坚信他们对10个胚胎利用该技术进行编辑时可以成功8个，而如果可以对受精质量高的受精卵进行操作则可以提高工作效率。

作为一项试点研究，研究者Niakan计划敲除在人类和小鼠胚胎干细胞中都开启的一种名为OCT4的基因，研究者认为基因OCT4对于多能干细胞非常重要，而多能干细胞最终可以转变为任何类型的机体组织，而检测这种方法就是当胚胎1日龄或仍处于单细胞阶段对特殊基因进行敲除，目前研究者仅对小鼠进行研究，而他们预测人类胚胎或许也将继续发育。

随后研究者研究了对人类胚胎早期发育重要的不太知名的基因，并不像OCT4基因，这些基因仅在人类胚胎中进行了相关研究，因为其并不以相同的方式进行表达，至少是在小鼠胚胎或人类干细胞系中是这样;研究者指出，如今这项申请中包括了对2-3个这样的基因进行研究，而这取决于最终可获得的胚胎数量，每个基因需要大约20至30个胚胎进行研究。

目前Niakan并没有表示未来利用CRISPR或其它技术进行不育疗法会带来什么样的危害，而此刻进行伦理道德讨论或许更加重要，但对早期研究中出现的问题，研究者推测道，如果我们发现特定的基因对发育非常关键，或许就可以在体外受精过程中进行检查来确定是否受精卵可以制造由这些基因编码的蛋白。

最后来自英国努菲尔德生物伦理理事会(Nuffield Council on Bioethics)的研究者Hugh Whittall说道，用作研究目的的DNA的改变或许自身并不会被用作疗法来进行，然而在未来研究中所做的任何修饰，比如纠正引发疾病的遗传突变或许可以作为特殊疗法，如果这种新技术被允许的话，那么未来或许就会影响婴儿的出生质量，当然未来研究者还需要更深入的研究和探讨才能够给出明确的答案。

Science：天呐！CRISPR基因编辑技术或将用于对人类胚胎进行编辑

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