梯瓦(Teva)昨日宣布，FDA已批准Synribo注射液(omacetaxine mepesuccinate)用于对2种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)有抗性或不耐受的慢性期(CP)或加速期(AP)慢性髓性白血病(CML)成人患者的治疗。该药是首个用于CML治疗的蛋白质合成抑制剂。

不过，目前还没有试验确证Synribo能够改善疾病相关症状或增加患者的生存，该药的获批是基于响应率数据。临床数据显示，该药物对替代终点(surrogate endpoint)有作用，FDA根据合理的推测认为该药能够为患者带来临床益处。Synribo的加速获批，目的是使CML患者能够更早地接受这种有前途的新药治疗。

梯瓦称，Synribo的获批是基于2项II期开放标签、多中心研究数据的汇总分析。汇总分析涉及已接受2种及以上已获批的TKIs且存在证据至少对达沙替尼和/或尼洛替尼有抗性或不耐受的患者。47%的CP患者及63%的AP患者经伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼治疗失败。大多数患者还接受了其他治疗药物，如羟基脲、干扰素、阿糖胞苷。

在治疗诱导期，每天注射2次Synribo，连续注射14天，28天为一周期;一旦取得治疗相应后，在维持治疗期，每天注射2次，连续注射7天，28天为一周期。

Synribo的作用机制尚未完全阐明，但包括抑制蛋白质合成。在体外实验中，Synribo直接独立地与Bcr-AbI结合，能够降低Bcr-AbI癌蛋白和McI-1的蛋白水平。此外，Synribo在野生型及T315I突变的Bcr-AbI CML小鼠模型中也有作用。

与Synribo相关的严重不良反应包括骨髓移植、出血、高血糖，其中骨髓移植及脑出血是致命性的。此外，女性患者在接受Synribo时，应避免妊娠。