研发是医药产业不可回避的内容，特别是在产业升级要求迫切的背景下，新药、新工艺等研发，提升产品的价值，成为每个希望能走得更远的医药企业的选择。

从2012年1-8月，获得SFDA批准生产的批文有443个，涵盖332个品种，涉及308个生产厂家。

在生产批文中，化学药品的生产批文最多，有322个，占72.69%，其次是中药，为98个，占22.12%，生物制品为22个，占4.97%，辅料仅有1个，占0.23%。

从剂型分布看，注射剂、片剂仍是生产企业开发的热点剂型，其中注射剂所占的比例最高。

疾病类别分布

2012年1-8月化学药品获得了322个生产批文，由237个品种组成。其中全身抗感染获得的生产批文85个，涵盖55个品种；消化系统及代谢药获得55个，涵盖42个品种；心血管系统药物获得44个，涵盖29个品种；其余类别获得的均在30个以下。

在2012年1-8月中药获得98个生产批文，由93个品种组成。其中消化系统疾病用药和呼吸系统疾病用药获得的生产批文最多，均为23个，涵盖的品种也均为22个；消化系统及代谢药获得55个，涵盖42个品种；获得生产批文10个及以上的还有妇科用药和心血管系统药物。

2011年，FDA共批准了35个新药（这里主要是指新分子实体和新生物制剂），是最近7年来最多的一年。

这种态势能否延续？

从2012年1-10月FDA批准的新药来看，已获批新药达到30个，态势不减去年。新药研发还在继续，从竞争日趋激烈的多发性硬化症领域新药频现，到个体化癌症治疗时代的到来；从长效/速效药物的开发，到罕见病药物越来越受到重视；从传统的热门领域高脂血症药物的激烈竞争到呼吸系统新型药物的推出，每一个领域都不缺乏孜孜以求的追逐者。

从各个治疗领域来看，30个获批的新药中，精神神经系统用药2个，呼吸系统用药3个，血管和造血系统用药3个，抗肿瘤药物11个，抗感染用药1个，内分泌和抗代谢用药2个，泌尿生殖系统用药2个，胃肠道用药2个，眼科用药2个，齿科用药和放射性诊断各1个。其中抗肿瘤药、呼吸系统用药、血管和造血系统用药仍是重点研发领域。以下就部分获批的重点药物及其市场现状作年终回顾。

精神神经系统用药：

MS新药或三强相争

尽管神经科学研究取得了长足进展，获批的中枢神经系统疾病新药数量却很小，真正具有新作用机制的药物更是罕见。而在神经系统用药中，多发性硬化症用药开发无疑是一大热门。

在过去的10至15年间，人们通常是采用注射类药物治疗多发性硬化症（MS）。今天，市场正在经历一个从注射性治疗药物转向使用药丸的重大转变。治疗多发性硬化症的在研新药已经进入了研发的最终冲刺阶段，这种治疗方式的转变和药物疗效的提升将促使年销售规模达到60亿美元的MS治疗市场获得较大的增长。

今年1-10月获批的唯一一个精神系统用药teriflunomide就是主要用于MS的新药，由赛诺菲旗下的健赞公司开发的。来氟米特是其主要活性代谢物，而此前来氟米特已经在美获准用于治疗类，此次获批将使来氟米特成为FDA继2010年9月批准芬戈莫特后批准的迄今第二个口服MS治疗药物。

其实，在FDA向来氟米特打开新药之门的半年前，来氟米特已经获得欧洲药品管理局的上市许可申请，用于治疗MS硬化症，与的芬戈莫德形成正面交锋，考虑到正在审批中的生物基因公司开发的BG-12（富马酸二甲酯）在争夺MS用药市场上的潜力不小，未来可能会形成三足鼎立的态势。

呼吸系统用药：

囊胞性纤维症的拳头药物Kalydeco

今年FDA批准了三个呼吸系统用药，其中福特治疗罕见囊性纤维化（CF）患者的Kalydeco（有效成分为）尤其受到关注。CF是一种严重的遗传病，该病会累及肺和其他器官，最终导致患者过早死亡。

在美国，CF影响大约三万人。在欧盟地区，已经有六万多名民众被诊断患有这种病症，CF是白人人群中最常见的致命性遗传疾病。FDA在其只在加快药物审批的有限审查计划下，仅三个月左右就审查并批准了Kalydeco。在FDA优先审查计划中，对于那些可能会超过现有药物且取得重大进展的药物的审查期为6个月，而标准的时间为10个月。

目前医药市场上在售的囊胞性纤维症靶向药物只能治标，但是无法根治这种疾病的病灶本质。欧洲药物监管局人用药委员会也在今年7月正式批准该药上市。

Kalydeco目前只是适用于一小部分囊胞性纤维症患者，即那些囊性纤维化跨膜传导调节基因中出现G551D基因突变的患者。

据医学界统计数据显示，全球所有囊性纤维症患者中，仅有4%的患者出现G551D基因突变，但是这改变不了福泰制药公司新药的历史地位，该药物依然将会成为囊胞性纤维症的拳头药物。

抗肿瘤药：

抗皮肤癌药新宠Erivedge

在去年，FDA批准了百时美施贵宝用于治疗恶性黑素瘤晚期患者的新药Yervoy，在制药工业界反响很大。因为皮肤癌新药目前研发相对少，幸运的是今年FDA再一次批准了一类皮肤癌新药—基因泰克公司开发的Erivedge,也是FDA迄今批准的第一个基底细胞癌治疗药物。

作为皮肤癌的三个类型之一，基底细胞癌为西方最常见的皮肤癌类型，是一种发生于皮肤外层即表皮的肿瘤。基底细胞癌在累及皮肤区域有限时，一般是可以治愈的。不过，极少数会进展到进行性阶段，可能导致患者容貌损毁或严重畸形。

2010年，美国有200万人受基底细胞癌的影响。作为美国本土第一个上市的基底细胞癌药物，Erivedge每月的治疗费用为7500美元，一个疗程的治疗费用为75000美元。费用相对比较高，但是相比其他皮肤癌治疗药物，已经便宜不少，例如百时美施贵宝的Yervoy每个疗程的费用为12万美元，而Dendreon公司的Proveng则需要96000美元。

与福特制药的Kalydeco一样，Erivedge也获得了FDA的绿色通道，FDA只花了6个月的时间评估Erivedge的有效性、安全性。同时该公司也正式向欧盟发出了上市申请。

代谢性疾病用药：

戈谢病治疗药物Elelyso欧美待遇两异

由和Protalix公司合作开发成人I型戈谢病治疗药物Elelyso在今年5月获批。根据此前两家公司关于该药的推广及销售协议，辉瑞将获得该药物在全球范围内的独家销售权，而后者则负责药物在以色列的销售。

戈谢病在总人口中的发病率在1/100000~1/50000之间。I型戈谢病是最常见的戈谢病亚型，占全部戈谢病患者数的近90%。

而Elelyso是一种注射剂，对于确诊为I型戈谢病的患者，该药可以代替其所缺少的酶。在美国估计有6000人罹患I型戈谢病。根据辉瑞方面的公告，目前Elelyso已被FDA指定为罕见病治疗药，在获得快速审批后，该药正式在美国销售，而在其他各地的上市申请也在陆续进行中。

其实，戈谢病治疗药物此前已经有两款已经推出市场，包括辉瑞的Cerezyme和英国shire公司的Vpriv。两者的年人均治疗费用分别为20万美元和17万美元。据美国媒体报道，Elelyso的每年治疗费用为15万美元，比Cerezyme低25%，价格优势凸显。

不过，在欧盟市场，辉瑞和它的伙伴碰了壁。在11月，欧盟委员会采纳了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的建议，拒绝批准Elelyso在欧盟上市。

根据CHMP的陈述，拒绝该药申请与其安全性、品质以及有效性无关，仅仅是由于欧盟孤儿药监管的特定要求。

血管和血液系统用药：

CML新药双雄争夺用药市场

白血病用药一直是制药公司开发的热门，仅在今年下半年，FDA就批准了两款白血病治疗药物，包括梯瓦开发的Synribo注射液和辉瑞开发的Bosulif片剂。两款都可以用于慢性期或加速期慢性髓性白血病（CML）的成人患者治疗。

CML是一种血液和骨髓疾病，通常发生于老年人身上，2012年估计将有5430名CML患者确诊，大部分CML患者患携带有被称为费城染色体的基因突变，从而导致骨髓产生酪氨酸激酶，这种酶出发骨髓产生过多畸形不健康的白细胞，即粒细胞。

据了解，目前在白血病领域占据霸主地位的是的伊马替尼，在2011年创下了40亿美元的销售额，占据了抗白血病药物60亿美元市场份额的半壁江山。但是2014年伊马替尼将失去专利保护。除了，该药的最大竞争对手就是辉瑞和梯瓦这样的后来者。

路透社经济学家指出，辉瑞Bosulif药物一旦在市场开售，预计2016年的全球销售总额或将达3.41亿美元，而梯瓦的Synribo也不容小觑。此外还有百时美施贵宝的Sprycel和阿瑞雅德制药的ponatinib，都将成为潜在的竞争对手，一起冲击白血病用药市场。

抗感染用药：

HIV新药Stribild备受关注

今年8月27日，FDA批准了吉利德科学公司研发的四合一新型艾滋病治疗药物Stribild上市。随后，该公司宣布了该药每年的治疗费用为2.85万美元。

随着对艾滋病研究和药物研发的深入，治疗HIV感染渐渐从服用多种药片到服用单一药片发展，这种新组合的药物Stribild正是简化治疗方案的一种突破。

根据联合国艾滋病规划署2011年11月21日发布的年度报告，目前全世界有3400万名艾滋病病毒感染者，每年近200万人因艾滋病死亡。

目前市场上治疗艾滋病的药物包括Atripla和Complera这两种组合型药物。Atripla包含由百时美施贵宝的抗艾药组合而成，而Complera也包含了强生的抗艾药，但Stribild的四合一药物都是由吉利德生产，这意味着无需与其他药厂分享该药的收入。

Stribild具有更好的服药便利性，且较Atripla有较少的精神状态副作用。华尔街分析师预测，到2016年，该药的销售收入将高达27亿美元。虽然Stribild的每年治疗费用较Atripla高出33％以上，但是该药的定价是合理的，因为与那些服药不方便或需要服用多片的艾滋病治疗方案相比，其成本相似。

此前经济学家预计，Stribild今年的销售额将达4600万美元，明年的销售额或将增长至3.7亿美元，而目前的势头来看，Stribild很有可能会突破市场预期。

当然，Stribild的定价也取决于保险覆盖面，例如，美国艾滋病护理基金会要求保险公司开Stribild处方前得到该组织的事先授权，这将对开Stribild处方产生障碍，从而抑制销售收入增长。