FDA和梯瓦制药宣布，Synribo(高三尖杉酯碱)已被加速批准，用于对至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和(或)不耐受的成年慢性期 (CP)或加速期(AP)慢性粒细胞性白血病(CML)的治疗。Synribo的作用机制尚未被完全阐明，但包含对蛋白质合成的抑制作用。在体外研究中，该药可通过独立地直接结合BCR-ABL而降低BCR-ABL肿瘤蛋白和MCL-1蛋白的水平。

FDA批准该适应症是基于该药的应答率。目前尚无试验证实Synribo可改善疾病相关症状或延长生存。FDA加速批准Synribo的依据是对2项Ⅱ期、开放性、多中心研究数据的汇总分析。这项汇总分析纳入了已接受至少2种已获准的TKI治疗且至少对达沙替尼和(或)尼罗替尼耐药或不耐受的患者。47%的CP患者和63%的AP患者对伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼无应答。多数患者还接受了其他治疗，包括羟基脲、干扰素和阿糖胞苷。

结果显示，在CP患者组中，18%(14/76)获得了主要细胞学应答(MCyR)，至获得MCyR的平均间隔时间为3.5个月。MCyR的中位持续时间为12.5个月。在AP患者卒中，14% (5/35)获得了主要血液学应答(MaHR)，至获得MaHR的平均间隔时间为2.3个月。MaHR的中位持续时间为4.7个月。

在研究受试者中最常见的不良反应为血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、恶心、疲乏、无力、注射部位反应、发热、感染和淋巴细胞减少。