Emmaus生命科学公司子公司Emmaus医疗研发的左谷酰胺(L-glutamine)获得欧洲药品局授予的罕见药资格,这是一种治疗镰刀细胞疾病的药物。
Emmaus共招募175名患者,在30个研究点进行左谷酰胺的III 期临床研究。
公司计划总共招募200名患者,希望在2013年完成其临床研究。
Emmaus公司创始人兼首席执行官Yutaka Niihara说:“随着欧盟批准这种药用于治疗镰刀细胞疾病,将为深受这种衰竭性疾病的患者提供帮助。纵观全球来看现在也没有一种有效治疗镰刀细胞疾病的药物,我们将致力于这种药的开放。”
镰刀细胞疾病是一种由于血细胞被氧化引起的遗传性血液异常疾病,会使得僵硬的镰刀状细胞堵塞小血管。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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