BioMarin医药公司开始了GLANS(N乙酰基D半乳糖胺 6 硫酸酯酶)2阶段临床研究,用来治疗五岁以下的黏多糖贮积症(MPS IVA)患儿。
2阶段临床研究设置了开放、多中心对照,患儿将接受每星期2.0毫克为期52周的临床试验,目的是验证注射用GLANS的安全性和耐受性。
研究的第二个目的是确定尿硫酸(KS)的含量和增长速率。
BioMarin的首席医药主任Hank Funchs 说,研究能够帮助他们加速研究酶代替治疗。
我们同时开展了一项对于不能自由活动的患儿的研究,但是试验不会开展光谱研究 。
2024-09-27
2024-12-03
2024-10-04
2024-10-14
2024-10-15
2024-10-30
2024-12-03
口服固体制剂作为临床应用非常广泛的剂型之一,其传统生产模式存在产尘量大、生产暴露环节众多以及工序复杂等特点。因此,在生产 OEB4-5 级标准的口服固体制剂时,面临的挑战是多方面的。本文从车间建设的角度出发,探讨了针对高毒性或高活性等固体制剂生产所需采取的技术手段与措施。
作者:卞强、陈宁
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