BioMarin医药公司开始了GLANS(N乙酰基D半乳糖胺 6 硫酸酯酶)2阶段临床研究,用来治疗五岁以下的黏多糖贮积症(MPS IVA)患儿。
2阶段临床研究设置了开放、多中心对照,患儿将接受每星期2.0毫克为期52周的临床试验,目的是验证注射用GLANS的安全性和耐受性。
研究的第二个目的是确定尿硫酸(KS)的含量和增长速率。
BioMarin的首席医药主任Hank Funchs 说,研究能够帮助他们加速研究酶代替治疗。
我们同时开展了一项对于不能自由活动的患儿的研究,但是试验不会开展光谱研究 。
2024-09-02
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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