BioMarin医药公司开始了GLANS(N乙酰基D半乳糖胺 6 硫酸酯酶)2阶段临床研究,用来治疗五岁以下的黏多糖贮积症(MPS IVA)患儿。
2阶段临床研究设置了开放、多中心对照,患儿将接受每星期2.0毫克为期52周的临床试验,目的是验证注射用GLANS的安全性和耐受性。
研究的第二个目的是确定尿硫酸(KS)的含量和增长速率。
BioMarin的首席医药主任Hank Funchs 说,研究能够帮助他们加速研究酶代替治疗。
我们同时开展了一项对于不能自由活动的患儿的研究,但是试验不会开展光谱研究 。
2025-04-10
2025-02-27
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2025-04-15
2025-03-04
本文以某制药产线的灌装机设备为研究对象,采用计算流体动力学(CFD)仿真技术对充氮装置的充氮性能进行分析,并结合分析结果对氮幕结构进行了优化设计。随后,针对优化方案进行性能仿真验证,结果显示优化后的顶空残氧量降低至0.252%。为了进一步验证优化方案的实际效果,将优化方案应用于实际产线进行性能测试,测得的顶空残氧量为0.68%,这一结果满足了小于1%的要求,表明其充氮保护性能已达到国际先进水平。
作者:王志刚、刘依宽、刘佳鑫
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