美国研究人员26日在英国《自然》杂志上报告说,他们在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。
英国《自然》杂志网站刊登报告说,美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。本次研究中的实验鼠患有乙型血友病,是由基因变异导致肝脏细胞不能产生一种凝血物质引起。
研究人员用病毒作为载体,将一种名为“锌指核酸酶”的物质送入活体实验鼠的肝脏细胞中。锌指核酸酶是基因学中所用的“剪刀”,可用于剪断DNA(脱氧核糖核酸)链条,研究人员用它精确地剪除了细胞DNA中基因序列上发生变异的部分。随后,再用病毒作为载体,将一段正确的基因序列送入细胞中,细胞在修复 DNA链条的同时也就“粘贴”好了正确的基因序列。
结果显示,用这种方法治疗的实验鼠,体内相应凝血物质的量可恢复到正常数量的5%左右,其血液也能较快自行凝结。
此前研究人员只对试管中的细胞“剪贴”过基因,这是首次成功在活体动物体内进行类似操作。经过8个月的观察,实验鼠肝脏未出现异常。研究人员因此认为,本次成果原则上证明了基因“剪贴”疗法的有效性,将来也许可用于治疗多种遗传疾病。
2025-10-11
2025-10-21
2025-09-10
2025-10-11
2025-11-04
2025-10-21
2025-11-18
本文以某制药产线的灌装机设备为研究对象,采用计算流体动力学(CFD)仿真技术对充氮装置的充氮性能进行分析,并结合分析结果对氮幕结构进行了优化设计。随后,针对优化方案进行性能仿真验证,结果显示优化后的顶空残氧量降低至0.252%。为了进一步验证优化方案的实际效果,将优化方案应用于实际产线进行性能测试,测得的顶空残氧量为0.68%,这一结果满足了小于1%的要求,表明其充氮保护性能已达到国际先进水平。
作者:王志刚、刘依宽、刘佳鑫
2001-2009Vogel Industry Media版权所有 京ICP备12020067号-15 京公网安备110102001177号
评论
加载更多