日本研究人员24日宣布,他们发现了遏制一种遗传型神经疾病——亨廷顿舞蹈症的致病基因的方法,这一研究成果为开发全新的治疗方法开辟了道路。
日本国立精神和神经医疗研究中心的一个研究小组报告说,他们发现在亨廷顿舞蹈症患者致病基因的碱基序列中,存在与正常的基因组不同的碱基序列。研究小组以此为标记,利用RNA(核糖核酸)干扰方法成功使致病基因不再发挥作用。
研究人员说,这一标记约6个小时内就可以确定,即使碱基构成因患者不同而不同,也能检测出致病基因与正常基因的差别。
相关研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。研究小组表示,这一成果还将有助于为发病机理与亨廷顿舞蹈症相似的疾病开发治疗方法,例如肌强直性营养不良、脊髓小脑变性症等。
亨廷顿舞蹈症是一种染色体显性遗传所导致的脑部退化疾病,症状表现为舞蹈性运动以及认知和行为障碍。该病由美国医学家乔治·亨廷顿于1872年发现,因而得名。
2024-12-03
2024-09-27
2024-10-04
2024-10-14
2024-10-15
2024-10-30
2024-12-03
口服固体制剂作为临床应用非常广泛的剂型之一,其传统生产模式存在产尘量大、生产暴露环节众多以及工序复杂等特点。因此,在生产 OEB4-5 级标准的口服固体制剂时,面临的挑战是多方面的。本文从车间建设的角度出发,探讨了针对高毒性或高活性等固体制剂生产所需采取的技术手段与措施。
作者:卞强、陈宁
2001-2009Vogel Industry Media版权所有 京ICP备12020067号-15 京公网安备110102001177号
评论
加载更多