日本研究人员24日宣布,他们发现了遏制一种遗传型神经疾病——亨廷顿舞蹈症的致病基因的方法,这一研究成果为开发全新的治疗方法开辟了道路。
日本国立精神和神经医疗研究中心的一个研究小组报告说,他们发现在亨廷顿舞蹈症患者致病基因的碱基序列中,存在与正常的基因组不同的碱基序列。研究小组以此为标记,利用RNA(核糖核酸)干扰方法成功使致病基因不再发挥作用。
研究人员说,这一标记约6个小时内就可以确定,即使碱基构成因患者不同而不同,也能检测出致病基因与正常基因的差别。
相关研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。研究小组表示,这一成果还将有助于为发病机理与亨廷顿舞蹈症相似的疾病开发治疗方法,例如肌强直性营养不良、脊髓小脑变性症等。
亨廷顿舞蹈症是一种染色体显性遗传所导致的脑部退化疾病,症状表现为舞蹈性运动以及认知和行为障碍。该病由美国医学家乔治·亨廷顿于1872年发现,因而得名。
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作者:崔芳菲
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