近日，知名生物医药行业媒体Endpoints News公布2026年“生物医药最具潜力新锐”（Biopharma’s Most Promising Startups in 2026）榜单，11家生物技术公司入选。从AI驱动药物发现、T细胞衔接器（TCE）、抗体偶联药物（ADC），到RNA干扰（RNAi）、mRNA疗法、体内CAR-T以及新型人源组织模型，本届名单几乎覆盖了当前创新药研发领域最活跃的技术路线。

这些公司的探索方向虽各不相同，但呈现出共同趋势：随着药物机制、分子形式与递送方式日益复杂，将科学构想转化为可开发的候选药物，愈发依赖发现、生物学评价、药代动力学、分析、工艺开发与生产等环节的紧密协同。药明康德依托其一体化、端到端的CRDMO平台，持续赋能创新药物研发，助力合作伙伴加速科研成果向临床转化。

新生实验室脱胎于字节跳动（ByteDance）AI for Science团队，致力于将人工智能应用从蛋白结构预测延伸至药物发现。其技术平台涵盖蛋白及分子复合物结构预测平台AnewFold、分子动力学建模平台AnewSampling、全原子生成模型AnewOmni、抗体设计与优化平台AnewDesign及科学推理模型AnewMind；2026年9月，公司进一步推出AnewDDE，将结构预测、分子设计、结合亲和力预测与科学推理及实验反馈连接为一体，构建智能药物发现引擎。

在研管线方面，公司核心项目之一为一款靶向IL-17的口服小分子候选药物，覆盖IL-17AA、IL-17AF与IL-17FF三种二聚体。由于IL-17蛋白间相互作用形成的界面较大且相对平坦，该靶点长期以抗体药物为主要开发路径；Anew拟借助生成式AI寻找能够作用于上述复杂蛋白界面的小分子，目前项目处于临床前先导化合物优化阶段。Endpoints评价认为，该公司的发展标志着AI药物研发进入新的验证阶段——决定技术前景的关键，不仅在于模型能否预测或生成分子，更在于分子能否具备良好成药性并最终经受临床验证。

Azalea Therapeutics致力于将精准基因编辑与体内CAR-T技术相结合。公司由Jenny Hamilton博士、Justin Eyquem博士、诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士及Michael Fischbach博士联合创立，累计融资8200万美元。与传统CAR-T需采集患者T细胞、经体外工程化改造后回输的路径不同，Azalea拟直接在患者体内完成T细胞工程化：首先精准靶向T细胞，再将编码嵌合抗原受体（CAR）的基因序列插入特定位点，使患者体内T细胞直接转化为抗肿瘤CAR-T细胞。

在技术路径上，公司采用包膜递送载体（Enveloped Delivery Vehicles，EDVs）将基因编辑工具定向递送至T细胞，并将CAR序列精准整合至T细胞受体α恒定区（TRAC）位点，以期工程化T细胞的行为更接近天然免疫反应。2026年，公司公布首批非人灵长类体内TRAC-CAR-T工程化研究结果，其首个CD19靶向项目计划于2027年下半年进入临床。体内CAR-T正成为细胞治疗领域的重要探索方向之一，这一“细胞定向递送+位点特异性编辑”的技术组合在同类路线中具有独特性。

Corsera Health致力于将心血管药物干预窗口大幅前移：并非在疾病出现后进行干预，而是在风险累积的早期阶段实施长期预防。公司由RNAi领域资深创业者John Maraganore博士与Clive Meanwell博士联合创立，采取双线策略：一方面开发AI心血管风险预测工具Klotho，用于评估个体长期心血管风险；另一方面开发每年仅需给药一次的siRNA药物，以期同时降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）与血压两大危险因素。

在研管线方面，COR-1004靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9），COR-2003靶向血管紧张素原（AGT），公司计划最终将两种成分组合为一年一次皮下注射的双靶向预防性siRNA药物，并于2026年初完成8000万美元A轮融资。从行业背景看，自2018年首款siRNA疗法获FDA批准以来，目前已有8款siRNA疗法获批上市，其应用范围正由罕见病领域向患者群体更为广泛的慢性疾病扩展。药明康德旗下专注寡核苷酸、多肽及相关化学偶联药物的CRDMO平台WuXi TIDES，为siRNA等寡核苷酸原料药及制剂提供从药物发现到商业化生产的一体化服务，覆盖高通量库合成与定制合成、各类剂型与灌装形式、一体化分析支持及CMC申报资料撰写，助力客户加速寡核苷酸药物的商业化进程。

Kali Therapeutics专注于T细胞衔接器（TCE）开发，面向自身免疫疾病与血液肿瘤推进双特异性及三特异性TCE管线。其领先项目KT501为CD19/BCMA/CD3三特异性TCE，通过同时靶向CD19与BCMA覆盖不同阶段的B细胞，并采用CD3掩蔽设计，在增强B细胞清除的同时控制细胞因子释放；目前KT501已进入类风湿关节炎1期临床研究，赛诺菲已获得该候选药物全球范围内的独家开发与商业化权利。

此外，公司在研管线还包括面向自身免疫疾病的CD19/CD3双特异性TCE KT502，以及同时靶向CD19、CD20、CD3、面向B细胞恶性肿瘤的三特异性项目KT209。

Medici Therapeutics致力于融合两种高度个体化的肿瘤免疫治疗方式：肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法与个体化mRNA肿瘤疫苗。其核心逻辑并非从零开始“训练”免疫系统识别肿瘤，而是先从患者肿瘤与血液中筛选已能识别癌细胞新抗原、但数量极为稀少的免疫细胞，再以根据患者肿瘤特征定制的mRNA疫苗激活并扩增；细胞回输后，疫苗仍可进一步强化免疫应答。公司计划于2027年在晚期肿瘤患者中开展首个“疫苗增强型细胞疗法”的临床测试。

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Medra

Medra将研发目标聚焦于实验室本身，致力于构建具备持续学习与自主运行能力的“自动驾驶实验室”。公司由斯坦福大学机器人学博士Michelle Lee创立。与传统实验室自动化针对固定流程不同，Medra使机器人具备研究人员式的环境观察、实验流程理解及操作变化应对能力：其Physical AI Scientist平台由Physical AI与Scientific AI两部分组成，前者负责实验执行，后者负责数据分析、实验设计并提出迭代方案，形成“设计—实验—分析—再设计”的闭环。

据公司官网披露，其系统目前可执行细胞培养、CRISPR-Cas9编辑、蛋白纯化、细胞活力检测等多类实验；公司于2025年底完成5200万美元A轮融资，并于2026年建成大型自主实验室Lab 001，其视觉-语言-实验操作模型已可操作研究人员常用实验仪器中的较大部分。Medra所应对的，正是AI药物发现领域长期存在的瓶颈：模型提出假设与生成分子设计的速度不断提升，而高质量生物学数据的产出速率未能同步增长。该平台的核心价值在于使AI不仅具备“思考”能力，更能独立完成实验并从实验结果中持续学习。

NewLimit聚焦表观遗传重编程方向，旨在通过重编程使衰老细胞恢复更接近年轻细胞的功能。公司由Coinbase联合创始人Brian Armstrong、Jacob Kimmel博士及Blake Byers共同创立。与直接采用经典“山中因子”不同，公司目标是从庞大的转录因子组合空间中筛选既能恢复细胞功能、又不改变细胞身份的全新组合；其AI系统Ambrosia依据不断积累的实验数据，遴选下一批最值得测试的转录因子组合，并以大规模实验持续训练模型。

目前公司在研管线聚焦于肝细胞：候选药物采用脂质纳米颗粒（LNP）递送编码特定转录因子组合的mRNA，以期使老化或受损肝细胞恢复更强的代谢、再生与抗损伤能力，公司计划于2027年进入人体研究；此外，公司还在免疫系统及血管领域布局后续项目。

核酸药物与基因疗法面临的重要挑战之一，往往不在于“载荷是什么”，而在于“如何将载荷递送至正确位置”。SonoThera采用一种独特的物理递送方案——超声波技术。其RIPPLE平台通过微泡与特定超声波在目标组织细胞膜上瞬时形成通道，以实现治疗载荷的胞内递送：该技术无需传统病毒载体或LNP，可递送DNA、RNA、基因编辑工具、siRNA及反义寡核苷酸（ASO）等多种载荷，且不受传统病毒载体载荷容量的限制。

公司最受关注的在研项目之一针对杜氏肌营养不良症（DMD）：全长抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因较大，正是腺相关病毒（AAV）载体递送面临的典型挑战，SonoThera拟通过RIPPLE平台直接递送全长序列，并在骨骼肌、心肌及膈肌实现广泛分布。2026年，公司完成1.25亿美元B轮融资并公布新的非人灵长类临床前数据，计划于2027年启动首个人体临床研究。除肌肉疾病外，公司同时将该项技术拓展至肾脏、肝脏、心脏及中枢神经系统。该案例表明，突破递送瓶颈的路径并不局限于新型化学载体设计，亦可从物理递送方式本身重新思考。

Stipple Bio致力于将精准肿瘤治疗推进至表位层面：不仅判断靶点是否存在于癌细胞表面，还需评估同一靶点在癌细胞与正常细胞表面呈现的表位是否存在差异。传统ADC若靶抗原在正常组织存在低水平表达，则可能出现“靶向正确、组织错误”的on-target/off-tumor毒性；其Pointillist平台旨在表位层面对肿瘤组织与健康组织进行精细区分，以筛选更具肿瘤选择性的结合位点。

公司首个候选药物STP-100为一款ADC，其具体靶点尚未披露。据公司介绍，该靶点此前已有候选药物进入临床研究，但既往开发明显受on-target/off-tumor毒性限制；STP-100计划于2027年初进入临床。2026年4月，公司完成1亿美元A轮融资，以推进该项目及后续精准肿瘤管线开发。

Vivodyne聚焦于药物研发领域的“转化鸿沟”问题：大量在细胞或动物模型中表现良好的候选药物，进入人体研究后难以重现相同结果。为缩小这一转化差距，公司构建了可大规模培养人源组织的自动化系统：其TissueDisk微流控平台可同时培养大量带血管网络的三维人源组织，HIVE自动化系统可持续运行组织实验并产出大规模干预数据——据公司官网披露，单套HIVE系统可在单次研究中管理多达1万个组织样本。

上述模型并非单纯的细胞聚集体：公司已构建20余种人源组织模型，涵盖肝脏、骨髓、气道、实体瘤、骨骼肌、血脑屏障等，并可结合表型、转录组及蛋白组等多维度数据分析；其实体瘤模型还可呈现免疫细胞由血管进入肿瘤组织等常规二维细胞实验难以模拟的过程。据Endpoints报道，该系统已帮助药企研究ADC引发骨髓毒性的机制，并评价CAR-T细胞从血管向肿瘤组织迁移等复杂行为；公司更长期的目标，是利用这些大规模、可干预的人源组织数据训练理解人体生物学的AI模型。

纵观本届榜单的11家公司，一条清晰的研发脉络浮现：有的以AI寻找过去难以设计的分子，有的重新设计免疫细胞与肿瘤的相互作用方式，亦有企业从递送方式、实验自动化、人源模型乃至疾病预防的时间点本身寻求突破。

技术路径各异，但所有探索最终都指向同一个问题：一个有吸引力的科学构想，如何逐步成为可开发、可生产并经得起临床检验的药物。随着创新药物复杂度持续提升，这条从科学创新走向患者的路径，正成为下一轮医药创新的重要组成部分。