2023年批准的191个NDA中，其中化学药118个 (62%)，治疗性生物制品64个 (34%) 和中药9个 (5%)(图1a)。基于NDA申办方的原产国，进口药品仍然是中国NDA批准的主要来源（116种进口药品VS 75种国产药品）。进口化学药品数量大大超过了国内公司开发的数量（81种VS 37种），但治疗用生物制品的相应数量相当（进口34种 VS国产30种）。

按药物新颖性进行分组，新分子实体和生物制剂审批的创新产品数量低于被批准用于新适应症或作为新活性成分、新剂型或新组合的改良产品 (74 vs 117)。74个创新药中，一半是进口的，一半是由国内公司研发。

癌症仍然是2023年批准的主要治疗领域，有65项NDA(34%)。第二大治疗领域是内分泌和代谢性疾病（占NDA批准的13%），其次是神经系统疾病，占11%(图1b)。

值得注意的是，进口药比国产药覆盖的治疗领域更广。例如，所有获批用于自身免疫性疾病、泌尿科疾病和肌肉骨骼疾病的NDA均为进口。相比之下，国内药物批准集中在癌症治疗（75种药物中的39种），占国内批准药物的一半以上。

近四分之一的获批NDA（191个中的42个）通过优先审批程序获得NMPA批准，包括29个进口药和13个国产药。其中，有11种儿童用药，14种药物获得突破性疗法认定，15种药物获得条件性批准（包括7种获得突破性疗法认定的药物）。

此外，通过特殊审批程序加快了4项新药审批，以满足COVID-19感染治疗的需求。

NMPA 批准的74个创新药物涵盖了广泛的成熟靶点，如CSF3R、PCSK9、H+/K+ATP酶、EGFR和HER2。大部分靶标是受体 (53%) 或酶 (33%)，而离子通道、转运蛋白和其他类型的靶标仅占14%。

值得注意的是，NMPA在2023年授予了9个first-in-class药物的批准。这些药物包括Sobi 旗下尼替西农（一种4-HPPD抑制剂）和阿那白滞素（一种 IL-1R拮抗剂）、Recordati的卡谷氨酸（一种CPS1激活剂）、赛诺菲的belumosudil（一种ROCK2抑制剂）、诺华的erenumab（一种CALCRL单克隆抗体）、辉瑞的ritlecitinib（一种JAK3/TEC抑制剂）、武汉海特生物的aponermin（一种 DR4/DR5 激动剂）、罗氏的faricimab（一种ANG2×VEGF双特异性抗体）和武田的maribavir（一种UL97抑制剂）。只有aponermin在全球范围内首次获得批准。

1类创新药代表了最高水平的药物创新，2023年共有39个1类药物获得 NMPA 的绿灯，其中化学药19个，治疗用生物制品15个，中药5个。《药品注册管理办法》的修订和COVID-19大流行都影响了1类创新药的获批，导致2020年至2023年获批药物数量大幅波动。

图2| NMPA批准的创新药和改良药的特点。A 2020年至2023年 NMPA 批准的1类药物数量。2020年至2022年的数据来自 NMPA 药品审评中心发布的药品审评年度报告。不包括疫苗和诊断试剂。B 2023年NMPA批准的改良药物类型。

在国内公司开发的37个创新药物中，武汉海特生物的aponermin，用于治疗经过两种或两种以上全身疗法后出现复发或难治性多发性骨髓瘤的成人，是中国制药公司自主研发的唯一首创药物。

治疗罕见病的创新药物一直是我国的重要优先事项。2023年，NMPA授予了19个罕见病药物的批准，药物全部来自进口，其中8个是创新药物。例如，Recordati的卡谷氨酸是第一个可以替代 N-乙酰谷氨酸通过激活CPS1来增强或恢复尿素循环的药物，用于治疗丙酸血症或甲基丙二酸血症引起的急性高血氨症。欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局已批准其用于这些适应症。Sobi 的阿那白滞素 (anakinra) 已经在其他地方获批，成为第一个在中国获批的IL-1受体抑制剂，用于家族性地中海热和cryopyrin相关的周期性综合征。Nitisinone是4-HPPD的first in class抑制剂，也由Sobi开发，获得批准用于遗传性酪氨酸血症1型。

NMPA于2023年批准了117个改良药物，其中国产药物38个，进口药物79个。这些批准中的大多数（117个中的70个）与已经上市药物的新适应症有关。值得注意的是，超过一半的新适应症与癌症相关 (37/70)。

新剂型批准上市的药品有29个，如注射用微球、鼻喷剂、糖浆剂等。值得注意的是，合适的剂型可以提高儿童的用药依从性，18种改良的儿童新药中有12种是新剂型。例如，江苏恒瑞通过优先审评项目批准的盐酸右美托咪定鼻喷雾剂，鼻内给药后表现出有利的粘膜吸收率和较高的生物利用度。与传统的静脉和口服剂型相比，鼻喷雾剂更容易给予儿童，减轻了麻醉前的术前焦虑。

2023年，NMPA每年批准的药品数量稳步增长。此外，在中国境外上市但国内尚未上市的重要新药审批加速。改良型新药在新药批准中仍占相当大的比例，尤其是儿科药物的新剂型。

撰稿人 | 张虎 生物制药小编

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