在雌性哺乳动物中,被称为XIST的大非编码RNA触发两个X-染色体中其中一个上的基因转录被沉默。X-染色体的这种失活是重要的,因为双倍剂量的X基因将是有害的。在这项研究中,Jeanne Lawrence及同事用“锌指核酸酶”来将一个可诱导的XIST转基因定位到来自“唐氏综合症”多能干细胞的21号染色体中(这种病是由第三个21号染色体的存在造成的)。他们发现,XIST RNA覆盖一个版本的21号染色体,并触发基因沉默,这说明了该方法对于研究“唐氏综合症”等染色体疾病以及研究基因疗法的潜力。
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