欧盟授予艾伯维突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位
艾伯维(AbbVie)抗癌管线近日在欧盟监管方面传来喜讯，欧洲药品管理局(EMA)授予突破性抗癌药venetoclax治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药地位。之前，EMA已授予venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)的孤儿药地位。而就在上个月，EMA已受理 venetoclax单药治疗携带17p删除突变或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病(CLL)的上市许可申请(MAA)。
在美国监管方面，FDA最近也授予venetoclax治疗AML的突破性药物资格和孤儿药地位，这也标志着venetoclax收获的FDA第3 个突破性药物资格。2015年4月，FDA授予venetoclax单药治疗携带17p删除突变(del 17p)的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)的突破性药物资格。今年1月，FDA授予venetoclax联合罗氏抗癌药美罗华(Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗)治疗复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)的突破性药物资格。另外，今年1月，FDA也授予venetoclax单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL(包括del 17p CLL)的新药申请(NDA)优先审查资格，这也意味着venetoclax很有可能在今年夏天就能获批在美国上市。
急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤，也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。在欧洲，AML的年发病率大约为1/33000-1/25000。
venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用，可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
venetoclax由艾伯维与罗氏合作开发。目前，双方正在开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)、急性髓性白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)。
venetoclax的成功对艾伯维尤其关键，该公司在去年3月以210亿美元从强生手中成功抢婚Pharmacyclics公司，顺利获得一款 “钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权。截至目前，Imbruvica在美国已收获4个适应症，在 2015年度为艾伯维带来了近10亿美元收入，该药将奠定艾伯维在高速增长的肿瘤治疗市场中的强大存在。业界预计Imbruvica的年销售峰值将突破 50亿美元。艾伯维认为，venetoclax联合Imbruvica将创造血液肿瘤临床治疗的一个一流组合疗法。
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