FDA和欧盟授予勃林格抗癌药volasertib孤儿药地位

发布时间：2014-04-22

勃林格殷格翰4月17日宣布，FDA和欧盟委员会(EC)均授予volasertib治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药地位，该药是一种实验性Polo样激酶抑制剂，目前正评估用于既往未经治疗的65岁及以上、不合适接受强化诱导化疗方案的急性髓细胞性白血病(AML)患者的治疗。

勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)4月17日宣布，FDA和欧盟委员会(EC)均授予volasertib治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药地位，该药是一种实验性Polo样激酶(polo-like kinase，Plk)抑制剂，目前正评估用于既往未经治疗的65岁及以上、不合适接受强化诱导化疗方案的急性髓细胞性白血病(AML)患者的治疗。此前，FDA于2013年9月授予volasertib突破性疗法认定。

AML是一种罕见的、极具侵略性的骨髓、血液系统肿瘤，约占成人白血病的25%，AML在所有白血病类型中成活率最低，因此存在很高的未获满足的医疗需求。AML主要发生在成年后期，患者首次获得诊断的平均年龄为65岁，年龄超过65岁的AML患者预后较差，确诊后的平均生存期仅为6个月或更少。

目前，AML的治疗目标是减少骨髓中的原始细胞的数量，并使血细胞计数恢复到正常水平，最常采用的治疗方法为强化缓解诱导疗法，仅有约40%的 AML患者可能从该疗法中受益;同时，许多年龄超过65岁的患者并不合适接受这种疗法，因为该方案涉及大剂量化疗药物，而且治疗时间达5至7天。

此前，II期临床数据表明，与低剂量阿糖胞苷(LDAC)单药疗法相比，volasertib+LDAC组合疗法，能够改善急性髓性白血病(AML)的客观缓解率(主要终点)和无事件生存期(EFS，次要终点)。

2013年初，勃林格殷格翰启动了一项III期临床研究(POLO-AML-2)，进一步评价volasertib+LDAC组合疗法，用于65岁及以上、不合适接受强化诱导性化疗方案的AML患者的潜力。

关于Volasertib：

Volasertib是一种实验性Polo样激酶(Plk)抑制剂，是目前勃林格殷格翰针对多种实体瘤和血液肿瘤进行研发、并已进入晚期临床研发阶段的化合物之一。

在该公司目前针对细胞周期抑制开展的研究中，volasertib临床研发项目是进入到最晚期的项目。勃林格殷格翰也是率先将PIk抑制剂引入临床研发的公司之一。

Volasertib被设计用于抑制Plk1的活性，PIk是调节细胞分裂(有丝分裂)的一种酶。这一抑制作用将延长细胞周期停滞时间、最终导致细胞死亡(凋亡)。

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