科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物

发布时间：2013-09-16

德国海德堡大学,雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物.

发表在Cell杂志上的文章称，德国海德堡大学，雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因，表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。

囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。这样会导致复发性肺部感染，使得病人呼吸困难，影响病人生命健康。

囊性纤维化病人的CFTR缺失会导致上皮钠通道(epithelial sodium channel，ENaC)的异常兴奋，引起病人肺部淤积过多的钠离子，而钠离子能够吸引水分子，所以导致病人肺部的粘液越来越多，使得肺脏内部缺水。

目前仅有的治疗药物是针对CFTR突变的，但是仅对三分之一病人有效。因此如果想以更有效的治疗囊性纤维化，就应该寻找作用于ENaC的药物而不是试图去修正CFTR突变。但是很遗憾的是，抑制ENaC的药物大多数是用来治疗高血压，而不是用来治疗囊性纤维化的。

于是德葡两国科学家打算采用其他的方法来治疗囊性纤维化。Rainer Pepperkok博士称，我们大量的筛选药物，希望能够下调某基因会导致ENaC被抑制。

科学家采用遗传技术和自动分析技术系统地逐一抑制七千多个基因，分析哪些基因突变会影响ENaC。他们发现超过七百个基因的下调会抑制ENaC活性，包括很多之前并不了解的基因。在这些基因中有一个基因叫做DGKi，科学家测试抑制肺细胞DGKi功能的药物使，发现该药物效果非常明显。

Margarida Amaral博士称，抑制DGKi看起来能够明显的扭转囊性纤维化，但是并不完全抑制ENaC的功能。事实上抑制DGKi能够降低ENaC活性，足以使得细胞达到正常水平，不会产生其他如肺水肿等的副作用。

该发现已经引起制药公司的兴趣，希望进一步的以DGKi作为靶点开发出新的药物。

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