CRO望借孤儿药研发热潮赚上一笔
当一些小规模的生物技术企业继续兑现新的投资资金、首次公开募股中融集的资金及从提高审批速度中盈利的资金时，医药研发外包机构(Contract Research Organizations)也希望借着近期涌现的这股热潮赚上一笔，并帮助合作企业在新的政策与临床市场新形势下找准定位，优化发展方案。
改善试验者招收问题
总部在荷兰霍夫多普的PSR(PSR Orphan Experts)是一家全心致力于孤儿药研究的小型CRO机构。PSR首席执行官Roger Legtenberg介绍了近期大量涌现的孤儿药研发项目，他表示这些项目的理念体系和思维模式与其他的药品研发项目完全不同，因为要找到罕见病病患已经很不容易，还得保证“每个病患对应每个不同的指标数据点”。
Premier指出，如果病患来自其他国家，就必须解决更多程序上的困难。比如，当中东国家的病患欲前往英国参与试验，那么企业必须考虑病患及其监护人的差旅安排、入境签证、语言沟通问题以及病患在试验结束返回中东以后康复情况的持续跟进问题。
“我们帮助企业通过创造性地运用病患招收工具、信息技术处理方法和互联网的合理使用来寻找接触病患的最好解决方案。”Legtenberg解释道。他表示，企业会和CRO的“病患激励团队”合作，使参与试验的潜在病患在一定条件下对试验有充分的认识，这对调查对象招收活动的成功进行起着至关重要的作用。
做好这一方面工作的关键之处在于找到最好的办法使病患尽可能容易地参与到试验中来，这包括合理的差旅计划，以及患者家庭的支持。“我们的工作可以帮助企业制定出合理的计划并能通过一种高效的方法与监管机构进行互动，取得相关的创新研发试验行政许可，从而尽快成功地启动计划。”Legtenberg补充道。
为罕见病专设方案
一个临床试验项目的运行预算必须把试验中可能出现的失误考虑进去，以防失误出现时试验必须第一时间从头开始重做。Legtenberg认为，小型企业并非为了寻求一个低价的交易来找CRO机构，而是希望得到其专业建议。这也意味着，为了从长远的角度节省资金，他们必须在临床项目前期先把一部分资金投资在一个科学的项目设计上。“我听说过不少企业由于类似前期设计不够周全的原因，项目中间出现失误，整个试验不得不重新操作，耗费掉更多的成本。”Legtenberg说。
他还指出，临床试验的标准方式可能并不存在于罕见病治疗方案研发领域，相比之下，CRO更须提供一些创新的且立即可以使用的方法，并为所有利益相关者创造并维护一个更为紧密的关系。
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