罗氏Perjeta成为FDA批准的首个新辅助疗法

发布时间:2013-10-10
罗氏(Roche)10月1日宣布,FDA已授予乳腺癌药物Perjeta(帕妥珠单抗)加速批准,用于高风险HER2阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗(术前治疗).

罗氏(Roche)10月1日宣布,FDA已授予乳腺癌药物Perjeta(帕妥珠单抗)加速批准(accelerated approval),用于高风险HER2阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗(术前治疗)。

该项批准,主要基于一项II期研究的数据,研究结果表明,接受Perjeta+赫赛汀+多西紫杉醇化疗方案的患者组,有近40%的患者到手术时间时,检测不到肿瘤组织(即病理学完全反应,pCR)。

该项批准,使得Perjeta成为FDA批准的首个乳腺癌新辅助治疗方案,同时也是首个基于pCR数据获批的新辅助疗法。在一些乳腺癌病例中,这一新辅助治疗方案,有望帮助女性患者保留其乳房,而不是手术切除。

肿瘤的有效治疗手段一直以手术切除为主,除外科手术之外的治疗均称为辅助治疗。新辅助治疗(neoadjuvant therapy)是指在手术治疗前予以的治疗措施,主要包括化疗和放疗,其目的是减小肿瘤的体积,使其能够更容易手术移除。

今年7月,FDA已授予Perjeta(帕妥珠单抗)补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格,将一种Perjeta治疗方案用于HER2阳性早期乳腺癌患者的术前(新辅助治疗)治疗。FDA原定于2013年10月31日作出审查决定。

去年,FDA发布了术前乳腺癌药物研究的指南,其目的是加快审批有前途的疗法。Perjeta是首个接受FDA审查的术前(新辅助治疗)治疗药物,Perjeta新辅助治疗方案的获批,可能鼓励更多的制药公司研究抗癌药物用于癌症的术前早期治疗。

今年9月,FDA网站发布文件称,与赫赛汀+标准化疗相比,以Perjeta+赫赛汀+标准化疗组合疗法作为初始治疗的乳腺癌患者,在手术时更可能实现无癌(cancer-free)。基于这些数据,FDA科学家建议加快Perjeta的审批。

Perjeta是一种个性化药物,靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体,该药于2012年6月首次获FDA批准,联合赫赛汀(Herceptin)及化疗用于HER2阳性转移性乳腺癌患者的治疗。与赫赛汀+标准化疗相比,Perjeta联合Herceptin及多西紫杉醇化疗被认为能够对HER2信号传导通路提供更全面的封锁。

关于加速批准(Accelerated Approval):

药物临床试验拿到clinical outcome需要很长时间,在1992年FDA引入加速批准通道,用surrogate endpoint代替clinical endpoint,先批准后验证,如果上市后验证了临床疗效,则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的clinical endpoint是增加患者的生存率或延长存活时间,但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间,这时可以采用surrogate endpoint替代,即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤,那么基本可以认定它能延长患者存活时间。

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