欧盟批准Vertex医药公司Kalydeco(ivacaftor)用于囊肿性纤维症,这些患者都是由基因变异(G551D)引起的疾病。
Kalydeco两个全球III期临床研究,在六岁以上的G551D基因变异患者身上取得了不错的结果,同安慰剂相比能够显著提高患者的呼吸,而且患者的体重也有所增加。
Vertex公司总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden说:“我们正和欧盟健康部门进行磋商,为将Kalydeco尽快推向市场而努力。”
Kalydeco的研发是作为囊肿性纤维症基金会的一个项目。
囊肿性纤维症是一种罕见的基因类疾病,是由CFTR基因变异产生有缺陷的CFTR蛋白引起的。Kalydeco能够帮助患者有缺陷的CFTR蛋白恢复正常。
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能源是制造业的命脉,成本占比日益凸显。它不仅是制造业运营的核心,更直接影响着企业的成本与环境的负担。为了降低运营成本、提升经济效益,并实现可持续绿色发展,企业迫切需要降低能源消耗,推进能源管理工作。联合国政府间气候变化专门委员会(IPCC)进行的一项研究表明,在提高组织能源效率和加强碳排放控制这些关键领域加大努力,不仅能应对气候变化挑战,还能为公众健康和经济发展带来长远的益处,预计每年可节省成本超过 3.2 万亿美元。
作者:鲍德宪
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