Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局(FDA)授予的罕见药身份,这是一种治疗呼尔勒综合症(又名做MPS-1)的药物。
罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。
临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的,结果显示,MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。
研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者,能够降低GACs在新生儿大脑内的积存,提高了期行动能力
Hurler综合症是一种溶酶体缺陷障碍,是身体内缺乏一种叫葡糖氨基葡聚糖酶(GACs)引起的,这种酶主要负责降解复杂的糖。但是如果体内这种酶含量过多,会导致智力迟钝、呼吸和心脏的并发症,严重的甚至会导致婴儿死亡。
2024-09-02
2024-09-04
2024-09-23
2024-08-28
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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