Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局(FDA)授予的罕见药身份,这是一种治疗呼尔勒综合症(又名做MPS-1)的药物。
罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。
临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的,结果显示,MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。
研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者,能够降低GACs在新生儿大脑内的积存,提高了期行动能力
Hurler综合症是一种溶酶体缺陷障碍,是身体内缺乏一种叫葡糖氨基葡聚糖酶(GACs)引起的,这种酶主要负责降解复杂的糖。但是如果体内这种酶含量过多,会导致智力迟钝、呼吸和心脏的并发症,严重的甚至会导致婴儿死亡。
2024-09-27
2024-12-03
2024-10-04
2024-10-14
2024-10-15
2024-10-30
2024-12-03
口服固体制剂作为临床应用非常广泛的剂型之一,其传统生产模式存在产尘量大、生产暴露环节众多以及工序复杂等特点。因此,在生产 OEB4-5 级标准的口服固体制剂时,面临的挑战是多方面的。本文从车间建设的角度出发,探讨了针对高毒性或高活性等固体制剂生产所需采取的技术手段与措施。
作者:卞强、陈宁
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