Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局(FDA)授予的罕见药身份,这是一种治疗呼尔勒综合症(又名做MPS-1)的药物。
罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。
临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的,结果显示,MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。
研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者,能够降低GACs在新生儿大脑内的积存,提高了期行动能力
Hurler综合症是一种溶酶体缺陷障碍,是身体内缺乏一种叫葡糖氨基葡聚糖酶(GACs)引起的,这种酶主要负责降解复杂的糖。但是如果体内这种酶含量过多,会导致智力迟钝、呼吸和心脏的并发症,严重的甚至会导致婴儿死亡。
2025-04-10
2025-03-27
2025-04-15
2025-03-11
2025-03-31
2025-03-28
2025-03-14
本文以某制药产线的灌装机设备为研究对象,采用计算流体动力学(CFD)仿真技术对充氮装置的充氮性能进行分析,并结合分析结果对氮幕结构进行了优化设计。随后,针对优化方案进行性能仿真验证,结果显示优化后的顶空残氧量降低至0.252%。为了进一步验证优化方案的实际效果,将优化方案应用于实际产线进行性能测试,测得的顶空残氧量为0.68%,这一结果满足了小于1%的要求,表明其充氮保护性能已达到国际先进水平。
作者:王志刚、刘依宽、刘佳鑫
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