耳朵的基因治疗

2012-02-03

正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在.基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失,启动已受损毛细胞的生长.

正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。

在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。

首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。

"基因治疗某一天可能在耳聋和重听中成为外科移植人工耳蜗（CI）的替代方法"，挪威科技大学（NTNU）生物技术系的Sabina Strand说。

基础研究前景

Strand研究了壳聚糖在基因治疗中应用，与瑞典罗林斯卡学院合作进行的基础研究现在已结束。在这里，研究人员尝试用壳聚糖作为载体来传递药物和基因到豚鼠内耳中。壳聚糖能通过覆盖在中耳与内耳间隙上的膜而传递药物。壳聚糖也能将基因传递至毛细胞。从豚鼠上所得结果是否能转化到人耳上现在还不确定。

Strand 说："但是，壳聚糖是无毒的，对细胞无害。因此，壳聚糖比其他载体好，有用于患者的潜在特性。"

精简组装

壳聚糖从粉末状虾壳中生产。酸去除里盐、矿物质和碳酸钙。用强碱与加热去除蛋白质，剩下的就是壳聚糖。

当正电荷壳聚糖与负电荷基因混合时，50-200 nm范围的极小纳米粒子便自发形成。壳聚糖可较好地包裹DNA和RNA这样相对大的分子。

特定治疗

在机体，壳聚糖吸附到分子，细胞和膜上。当纳米粒子穿过细胞膜，壳聚糖包裹起基因分子，于是他们又回到他们的正常大小。壳聚糖也能产生细胞间的缺口，这个缺口可易化药物吸收。

-基因治疗的不同形式要求具有不同特性的纳米粒子。纳米粒子的特性由研究人员订制壳聚糖结构、分子大小与3D结构的方法所控制。但是，研究人员是否找到针对我们耳朵和毛细胞的最佳药物混合还有待看与听。