治疗性疫苗是指在已感染病原微生物或已患有某些疾病的机体中，通过诱导特异性的免疫应答，达到治疗或防止疾病恶化的效果。可以说，治疗性疫苗作用的依据就是“训练”机体免疫系统，对已经存在的疾病发挥治疗作用。然而，由于免疫系统的复杂性和对该类疫苗作用途径了解的不完整性，目前只有为数不多的治疗性疫苗获得了批准。

勿庸置疑，治疗性疫苗，这种免疫治疗方法最常应用的目标疾病领域是那些已被证明用其他治疗方法难以治疗或治愈的疾病，如艾滋病、乙肝和各种自身免疫性疾病。不过，在肿瘤领域，使用治疗性疫苗已引起了行业内极大的兴趣。这一领域的研究在2010年4月取得了令人振奋的进展，Dendreon公司的 Provenge(Sipuleucel-T)成为第一只被美国FDA批准的治疗性癌症疫苗。Provenge是治疗无症状或轻度症状的转移性激素难治性前列腺癌自体细胞免疫疫苗。展望未来，癌症疫苗市场肯定具有巨大的增长潜力，BCC Research报告表明，未来几年，癌症疫苗市场的年均复合增长率将超过100%。

大量癌症疫苗处Ⅲ期临床

有研究人员认为，大多数癌症细胞表达肿瘤相关抗原(TAAS)可被免疫系统视为“外源物质”，从而作为癌症疫苗的潜在靶点。MART-1、MAGE-3、 NY-ESO-1、前列腺特异抗原和前列腺酸性磷酸酶(PAP)都是TAAS的典型代表。癌症疫苗通过在患者体内引入TAAS触发强烈的免疫反应对抗肿瘤，同时，可能需要依靠佐剂或免疫刺激剂的帮助。

癌症疫苗分为两大类：一类是肿瘤抗原疫苗，可以使用多肽、重组蛋白、肿瘤裂解物或杀死肿瘤细胞作为TAAS;另一类是细胞疫苗，利用活体制备加载TAAS抗原提呈细胞(APCS)作为疫苗，事实上，这是病人隔离外周血细胞和细胞培养中加载TAAS的APCS。通常情况下，前体单核细胞是通过细胞因子创建树突状细胞(DCs)培养的，DCs具有特别强的产生APCs的能力。 Provenge是这种细胞疫苗的一个典型例子。Provenge由包括APCs在内的自体外周血单核细胞组成，为了增加对前列腺酸性磷酸酶(PAP)的免疫反应，在细胞培养的某一特定阶段通过添加PAP和免疫激活因子——粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的重组融合蛋白(PAP-GM- CSF)使之激活。Provenge的活性组分是自身APCs和PAP-GM-CSF，此外，还有T细胞、B细胞、自然杀伤(NK)细胞和其他细胞。

正在开发中的癌症疫苗中，肿瘤抗原疫苗占绝对优势。Galena生物制药公司治疗乳腺癌的NeuVax(E75)是肽类的，并已成功完成了Ⅱ期临床试验。E75肽来自人体表皮生长因子受体2(HER2)，该疫苗还使用了GM-CSF，共同刺激细胞毒性T细胞作用于表达HER2 的靶细胞。FDA已授予NeuVax对治疗后复发早期、低中级HER2表达的淋巴结阳性乳腺癌复发预防的Ⅲ期临床试验特别评估协议(SPA)。 Galena生物制药公司表示，将在2012年上半年启动Ⅲ期临床试验。Galena生物制药公司在2011年11月还宣布，将与基因泰克(已被罗氏收购)和亨利·M·杰克逊军事医学促进基金会进行该药的临床合作开发，这两家公司合作开展的Ⅱ期临床试验中，对NeuVax与基因泰克/罗氏的赫赛汀(曲妥珠单抗)联合应用进行了测试。单克隆抗体治疗药物赫赛汀目前可用于HER2高表达的患者。

Generex生物技术公司全资子公司Antigen Express目前也正在开发一只治疗乳腺癌的疫苗AE37，该药是HER2受体的肽片段。AE37是该公司利用其Ii-Key Hybrid技术平台开发的首只候选疫苗，该技术平台可修饰抗原片段，达到提高免疫反应的目的。Antigen Express正在进行一项对HER2表达的淋巴结阳性或高风险淋巴结阴性乳腺癌患者的对照、随机、单盲Ⅱ期临床试验。与NeuVax一样，AE37也使用了GM-CSF。该公司在2011年8月公布了积极的中期研究结果。HER2在众多类型的癌症中都有表达，AE37的适应症已超越乳腺癌，Antigen Express也完成了该药对前列腺癌的Ⅰ期临床试验。

除了生物技术公司外，大型制药公司也试图进军治疗性疫苗领域。葛兰素史克公司的MAGE-A3目前正在进行Ⅲ期临床试验，用于治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌(NSCLC)，属于抗原特异性肿瘤免疫治疗(ASCI)疫苗。该药结合了纯化的MAGE-A3肿瘤抗原(大量的癌症中都有表达的蛋白质)与免疫刺激化合物AS15。葛兰素史克公司的ASCI新药还包括处于Ⅱ期临床试验的治疗急性髓细胞白血病疫苗WT1和另外2只处于Ⅰ期临床试验的候选疫苗NY-ESO-1和PRAME。