首个治疗先天性XIII因子缺乏症药物获FDA的批准

文章来源：中医药123网发布时间：2011-11-17

美国食品药品管理局(FDA)近日批准Corifact用于治疗先天性ⅩⅢ因子缺乏症.这是FDA批准的首个治疗该疾病的药物.

美国食品药品管理局(FDA)近日批准Corifact用于治疗先天性ⅩⅢ因子缺乏症。这是FDA批准的首个治疗该疾病的药物。

ⅩⅢ因子为血浆中的凝血因子，对机体正常凝血有十分重要的作用。先天性ⅩⅢ因子缺乏症是一种罕见疾病，该病会引起软组织挫伤、黏膜出血和致命性颅内出血。

由于Corifact的适应证为罕见疾病，因此FDA认定其为孤儿药，并在FDA加速审评程序下获批上市。这一程序要求制造商进行后续研究，以证实患者确实能够获得目前观察数据所显示的临床收益。

Corifact由健康人的混合血浆制造而成，FDA批准其上市的申请是基于一项纳入了包括儿童在内的14名先天性ⅩⅢ因子缺陷症患者的临床试验的结果，研究中观察到该药最常见的不良反应是超敏反应(过敏、皮疹、瘙痒和红斑等症状)、恶寒、发热、关节痛、头痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝酶增加。使用该药的患者也可能会出现ⅩⅢ因子的抗体从而使本品失效。此外，如果使用剂量超过说明书中的规定还可能会出现非正常凝血，从而导致严重不良反应。