Isis公司反义药物(antisense)ISIS-APOCIIIRx已开始进入I期临床实验,该药用于治疗由于体内甘油三酸酯水平升高而导致的多种疾病,它可以降低甘油酸酸酯含量。
ISIS-APOCIIIRx通过抑制载脂蛋白C-Ⅲ(apoC-III)的生成而起作用,这种成分在甘油三酸酯水平的调节过程中扮演重要角色,但通常是难以用药对其产生影响的靶点。
Isis公司心血管疾病治疗药研发部副总罗赞?克鲁克表示,目前市场上针对降低甘油三酸酯的药物经常会产生令人不悦的副作用,如用药后会导致脸部发红等。
在临床前实验当中,科研人员发现抑制apoC-III类反义药物可以减少目标mRNA和蛋白质数量、降低血浆甘油三酸酯水平、减轻新陈代谢综合症症状以及减少动脉硬化症的发生。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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