10月19日,剂泰科技(7666.HK)与礼来正式达成战略合作,共同开发组织特异性LNP(脂质纳米颗粒)递送技术。根据协议,剂泰将获得逾千万美元首付款,以及最高11亿美元的开发、监管和商业里程碑付款,并按合作产品年度净销售额获得个位数分级特许权使用费。
作为国内首个以生成式AI平台为核心的LNP递送合作项目,这一交易意味着剂泰的平台能力首次叩开全球顶级药企的研发大门。与以往出海交易不同的是,礼来此次引入的并非具体管线或单一分子,而是剂泰用AI从头设计全新脂质纳米颗粒的底层平台能力。
万亿药企的“递送焦虑”
作为全球首家市值突破万亿美元的药企,礼来坐拥充裕资金与顶尖科研团队,在AI研发上的投入力度也位居行业前列。然而,这样一家行业巨头为何会选择为一家中国AI平台的发现能力买单?背后折射的是整个制药行业正在经历的深层变革——递送系统,正成为新一代创新疗法竞争的关键胜负手。
长期以来,创新药研发的竞争焦点始终集中在靶点发现与分子设计环节。但随着mRNA、基因编辑、体内CAR-T等前沿疗法的快速演进,药物结构日趋复杂,对递送系统的依赖程度也同步攀升——即便分子设计再精妙,若无法精准抵达目标组织与细胞,药效便无从谈起。这一趋势推动大药企的并购与合作重心从“买分子”转向“买递送能力”。近一年多来,艾伯维、百时美施贵宝、阿斯利康、吉利德等跨国巨头纷纷在体内疗法与递送领域加码布局,其中礼来的投入力度尤为突出:从体内基因编辑公司Verve、血脑屏障递送平台ABL Bio,到环状RNA递送公司Orna、体内CAR-T公司Kelonia,单笔交易规模常达数十亿美元级别。
与此并行,礼来自身也在AI基础设施上持续加码。公司与英伟达携手打造了制药行业领先的AI超算集群,今年双方更进一步宣布共建AI联合创新实验室,并正式推出自研AI研发平台TuneLab。从底层算力架构入手构建完整的AI研发体系,礼来在这一领域的布局深度可见一斑。
然而,递送设计领域高度依赖专有实验数据积累。同一种脂质分子,仅因配方或制备条件的细微差异,体内效果便可能大相径庭。而公开文献中的相关数据来源零散、标准不统一,难以直接用于AI模型训练。正如AI巨头Anthropic纷纷自建湿实验室所印证的行业趋势——生物学问题的答案终究要回归真实实验,这一能力绝非依靠纯AI路线就能在短期内补齐。
剂泰的出现恰好填补了这一空白。自成立伊始,公司便搭建了AI驱动的一体化干湿实验平台,将高通量实验的设计、执行与数据采集全流程标准化运作——每一次实验产出的不仅是候选验证结果,更成为可供模型迭代学习的数据养料,不断夯实平台的底层数据资产。
经过多年深耕,剂泰建成了目前全球规模最大的千万级可电离脂质库,累计沉淀10万个实验数据点,已在8个器官与组织层面实现靶向递送覆盖,并打通了“生成—实验—反馈”持续迭代的完整闭环。AI设计的新型脂质可快速进入实验验证环节,实验数据再即时回流优化模型参数,推动下一轮设计不断逼近预期目标。
剂泰董事长兼CEO赖才达曾用“三层蛋糕”来解释其Biological AI架构:最底层是干湿实验数据平台,中间是垂类模型,最上层是大模型与智能体。上面两层可以借助算力和开源技术快速搭建,最底层却只能靠一次次实验慢慢积累。礼来可以买到最好的算力,却很难在短期内补上多年积累的脂质实验数据和反馈闭环——而这恰恰是剂泰最难被替代的地方。
从器官到细胞:可编程生命的关键一跃
相比交易金额,此次合作背后的技术命题更具行业深意:如何将递送从器官级富集,升级为组织乃至细胞级的精准递送。这一突破的战略意义,需置于“可编程生命”的宏观趋势下审视——传统药物多为现成分子,进入人体后依靠自身化学性质起效;而新一代疗法正将生命体系视为可编程的对象:mRNA指令细胞合成特定蛋白,基因编辑直接修正基因序列错误,体内CAR-T则在患者体内原位改造T细胞以清除肿瘤。
在这一技术范式下,mRNA与基因编辑工具扮演着“写给细胞的代码”角色,而递送系统则是将代码写入细胞的“接口”。代码设计得再精妙,若无法送达目标细胞,一切都无从谈起。这一技术方向在政策层面也获得了明确支持——《医药工业发展“十五五”规划》已将AI、分子精准递送与细胞编程调控列为药物研发前沿技术方向,统筹布局。
不过,从器官级递送到细胞级递送,技术难度呈指数级上升。器官级递送仅需实现药物在特定器官的富集,而细胞级递送则要求在同一器官内的成千上万种细胞中精准定位目标细胞类型。传统LNP开发模式主要依赖科学家经验判断结合大规模实验筛选,当递送目标从器官层级细化到细胞层级后,脂质结构、配方、工艺、载荷与细胞类型的组合变量呈爆炸式增长,单纯依靠人工筛选已难以为继。
生成式AI为这一难题提供了破局思路。剂泰自主研发了全球首创的AI for Nano脂质从头生成算法与脂质语言基础模型:前者能够从零设计出自然界及现有化合物库中均不存在的全新脂质分子结构;后者则借鉴大语言模型的训练逻辑,通过学习脂质分子的结构规律,让AI逐步掌握脂质结构与递送靶向性之间的关联,再由智能体ALAN调度高通量干湿实验进行反复验证。目前,剂泰在细胞级递送领域已取得实质性进展——其心肌靶向LNP的细胞转染率超过95%,体内CAR-T主动靶向平台在非人灵长类模型中的递送效率更是达到行业金标准的3倍以上。
从买分子到买平台:中国AI制药出海换了打法
近两年来,中国创新药出海交易规模持续攀升,但主流合作模式仍以单管线授权为主,即海外药企购入具体的药物管线资产。而此次与礼来的合作则以平台能力为核心,回顾剂泰过去一年的发展轨迹,这正是其“平台+管线”双轮驱动战略的又一次落地验证。
管线布局方面,MTS-004作为国内首个完成III期临床的AI赋能制剂创新药,已以1亿元首付款对外授权,目前正处于NDA申报阶段;自主研发的三特异性TCE分子MTS-128则授权给Deerfield孵化成立的Boulevard Bio,潜在里程碑付款最高达16亿美元,创下国内临床前TCE项目单笔出海授权的新纪录。
平台合作方面,AiTEM平台已在恒瑞医药完成本地化部署,这是NanoForge的平台能力首次被国内头部制药企业系统性引入;OpenCGT项目则将递送技术能力拓展至细胞与基因治疗、体内免疫治疗等前沿领域,潜在合作总规模已突破60亿元。
此次与礼来的合作标志着更进一步——剂泰的平台首次切入全球顶级药企最前端的药物发现环节,与合作方共同定义新一代递送技术路径。管线与平台两条线能够协同推进,源于二者并非独立运作,而是形成了相互支撑的正向循环:目前剂泰已有超过10条在研管线,覆盖肿瘤、免疫、代谢及中枢神经系统等领域,横跨小分子、mRNA、蛋白与抗体等多种药物模态,所有管线均依托同一底层平台产出。
更为关键的是,全球顶级药企研发场景的接入,将为平台带来更多高价值的实验需求与真实数据反馈,进一步加速数据、模型与实验三者之间的迭代循环——合作网络越广,平台能力越强。从更宏观的产业视角看,AI for Science领域的竞争格局正在发生深刻转变:单纯比拼模型参数与算力规模的时代已渐成过去,真正的核心竞争力在于能否在真实生物场景中持续学习、不断进化。
邵丽竹
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