治疗DS的SKYLINE,没有达到惊厥发作频率的主要终点,p值为0.06,在6项关键次要终点中,在响应率、惊厥发作强度等有临床意义和数字上的改善。治疗LGS的SKYWAY,没有达到主要终点MMD。
Soticlestat为一款全球首创的CH24H抑制剂,最初由Ovid研发。2021年,武田以1.96亿美元预付款+6.6亿美元里程碑收购Ovid。武田表示后续将与监管机构讨论临床数据,以确定后续采取何种措施。
总结
Soticlestat在二期临床中表现出优异疗效,p值远小于0.05,主要终点显著改善。经过三年时间,却在三期临床中折戟,给首款CH24H抑制剂的前途蒙上的一层阴影。
撰稿人 | Armstrong
责任编辑 | 邵丽竹
审核人 | 何发
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