FDA抗菌药物咨询委员会建议批准Molnupiravir的紧急授权许可申请

2021年10月11日，欧洲药品管理局（EMA）宣布，关于默沙东和Ridgeback合作开发的在研抗病毒口服药物Molnupiravir，欧洲药品管理局尚未启动滚动审评。目前正在与开发人员进行讨论，以扩大预防和治疗COVID-19的现有治疗方案组合。欧洲药品管理局支持潜在的COVID-19疫苗和治疗的开发者，通过与他们互动，使有效的药物能够尽快到达欧洲联盟的患者。

11月30日，FDA抗菌药物咨询委员会以13票赞成、10票反对的结果建议批准默沙东和Ridgeback递交的口服抗病毒药物Molnupiravir的紧急授权许可申请（EUA）。但该药物还需获得FDA和疾病控制与预防中心（CDC）的最终授权，才能在紧急情况下向公众开放。虽然FDA在大多数情况下通常会采纳专家小组的建议，但并不一定会完全采纳。

FDA专家顾问组的成员称，这次投票是一次艰难的投票，他们必须仔细权衡一种药物的风险和益处；这种药物可以帮助风险最大的人，但也可能引出许多未解的问题。几位委员会成员建议，如果以后有其他治疗方法可用，则可能要重新审查紧急Molnupiravir的使用授权并可能撤回该授权。

“这显然是一个非常艰难的决定。”匹兹堡大学医学院传染病学部的儿科移植专家迈克尔·格林（Michael Green）博士支持批准该药物。他说，由于缺乏治疗高风险新冠患者的现有疗法，他决定支持默沙东公司的紧急申请。但他建议，该药物仅限于未接种疫苗的人群，因为他们最容易在感染新冠后转为重症。

犹他大学医学院的传染病专家桑卡尔·斯瓦米纳坦(Sankar Swaminathan)反对批准默沙东的药物，因为其疗效“最多只能算温和”。斯瓦米纳坦表示：“考虑到受影响的潜在人口数量巨大，对潜在出生缺陷的广泛影响，尤其是对男性的延迟影响的风险，还没有得到充分的研究。”担心该药物对人类DNA的潜在影响尚未得到充分了解。

FDA专家顾问组建议该药物不要对儿童和孕妇使用。在动物试验中，Molnupiravir被发现会导致怀孕大鼠的胚胎死亡，也可能导致出生缺陷和降低胎儿体重。数据显示，它还导致了其他缺陷，比如干扰了幼犬的骨骼生长，以及其他异常情况。Molnupiravir的工作原理是促使新冠病毒发生突变，产生错误，从而抑制其复制和传播的能力。然而，一些医生和科学家担心，这也可能使病毒发生危险的变异，从而降低疫苗和治疗的有效性。

默克建成新病毒载体合同开发制造设施

2021年11月23日，领先科技企业默克宣布其位于加州卡尔斯巴德的第二家工厂落成开业，此举大大扩展了该公司的全球CDMO业务足迹。这座耗资1亿欧元、占地14万平方英尺（约1.3万㎡）的新设施将使公司支持病毒基因疗法大规模商业化和工业化制造的现有产能增加1倍以上，而该市场的规模预计到2026年会增长到100亿美元。

默克执行董事会成员兼生命科学首席执行官Matthias Heinzel表示：“当前，大多数基因疗法针对的都是罕见疾病，但我们迫切需要以高效方式制造这类疗法，以惠及更大的患者群体。作为病毒载体制造领域的领先企业，我们此次实现产能和规模的增加是让客户能够将新的治疗方法推向市场的下一步举措。”

这是该公司设在加州卡尔斯巴德的第二座设施，为因为行业迅速采用病毒载体疗法而受到驱动的细胞和基因疗法领域客户提供服务。两座设施共有30个洁净室套间，以支持从小型到大型临床和商业生产所涉及的制造过程的所有方面。新设施利用尖端的悬浮技术，实现可扩展且具有成本效益的制造。卡尔斯巴德设施的设立增强了该公司通过投资“三大”业务加速增长的雄心。

Matthias Heinzel补充道：“我们将继续投资于解决细胞和基因疗法的开发和制造挑战，并与药物开发企业合作，以实现工业化、规模化，加速向患者提供治疗的步伐。”

作为首批获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准进行病毒载体制造的CDMO之一，默克已证明了其商业执行和全球监管方面的成功。默克拥有近30年的细胞和基因治疗经验，是一家经验丰富的单一供应商，为客户提供独特的CDMO 服务。

赛诺菲牵手Owkin和百度布局AI制药 

近日，赛诺菲达成了两项合作：与Owkin合作开发针对4种特定类型癌症（非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、间皮瘤和多发性骨髓瘤）的新疗法；获得百度mRNA序列设计算法（LinearDesign技术），用于疫苗和治疗产品的设计。

2021年11月22日，百度宣布，将LinearDesign技术授权给法国赛诺菲，用于疫苗和治疗产品的设计。这是百度首次与全球制药巨头达成此类商业协议。根据协议，百度许可赛诺菲将mRNA序列设计算法LinearDesign技术用于mRNA疫苗和药物开发。而百度将获得相应的里程碑付款等，具体金额未披露。

LinearDesign通过动态规划算法，能在10 min内设计出最稳定的新冠mRNA疫苗序列，同时优化序列稳定性和蛋白质表达，提升疫苗有效性。动物实验表明，LinearDesign设计的新冠疫苗序列稳定性大大提升，且抗体滴度是疫苗公司基准序列的20倍。LinearDesign同样可以用于开发其他传染病疫苗、肿瘤治疗药物等。

值得注意的是，2021年10月11日，百度与斯微生物等利用新算法LinearDesign优化新冠mRNA疫苗序列的研究已发表在预印本期刊arXiv上。该优化的新冠mRNA疫苗已经完成临床前研究。

新冠疫情爆发，疫苗巨头赛诺菲在新冠mRNA疫苗的开发中落后于BioNTech/辉瑞和Moderna。2021年9月，赛诺菲宣布停止mRNA新冠疫苗试验，转而专注于与GSK的重组蛋白候选新冠疫苗。赛诺菲表示，它将会把mRNA资源集中在其他需求未得到满足的疾病领域上。

2021年11月18日，赛诺菲宣布，与AI和精准医学公司Owkin达成合作，开发针对4种特定类型癌症（非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、间皮瘤和多发性骨髓瘤）的新疗法，同时建立强大的疾病模型。

根据协议条款，赛诺菲将对Owkin进行1.8亿美元股权投资，并在3年内支付9000万美元，Owkin还有资格获得额外的研究里程金。基于此次合作，赛诺菲将利用Owkin的平台发现新的生物标志物和治疗靶点，建立预后模型。同样的，赛诺菲的此次投资也将支持Owkin建成世界领先的组织学和基因组癌症数据库。

药明生基美国费城扩建实验室投入运营

2021年11月15日，药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基宣布，公司在美国费城Navy Yard基地扩建的全新高端检测实验室已正式投入运营。该实验室面积为13 000 m2，投产后将使公司高端检测产能提升3倍，从而更好地满足全球客户对细胞和基因疗法产品日益增长的需求。

此次投入运营的全新实验室是药明生基美国费城Navy Yard基地扩建的一部分，将大幅提升公司现有的分析开发和高端检测能力及规模，进一步增强药明生基细胞和基因疗法一体化CTDMO平台的能力。

“药明生基在检测开发、生物安全测试、病毒清除和商业批放行检测方面拥有丰富的行业经验，我们很荣幸能够为客户提供专业的服务。”药明生基首席执行官张幼翔博士表示，“药明生基将继续致力于为全球客户提供高质量的解决方案，赋能合作伙伴加速推动更多高效、可靠的突破性疗法早日上市，造福全球病患。”

作为一个全球化运营的CTDMO，药明生基独特的商业模式将强大的测试能力与工艺开发及生产平台能力紧密结合，成功的案例有用于腺相关病毒（AAV）生产的新型TESSA技术和用于慢病毒稳定生产的XLenti解决方案等。通过药明生基的一体化赋能平台，所有的检测开发、生物安全、病毒清除和最终产品放行检测等环节都能在这个平台上得以实现，帮助客户大幅缩短先进疗法的上市周期。截至目前，药明生基累计为客户的1700多个国际申报项目提供了生物安全测试服务，助力客户将更多创新疗法药物早日推向商业化，造福更多病患。