2015年3月26日，由北京市经济技术开发区科技局主办的“引领科技创新，关注病患需求——2015年北京市经济技术开发区肾性贫血专题科技研讨会”在北京举行。本次研讨会旨在加快北京科技创新中心主阵地建设，推动生物技术与医药的研发和产业化，促进创新药领域专家进行交流，及时了解国际领先技术最新动态以及国内临床现状及需求。

国民经济和社会发展“十二五”规划提倡将创新驱动放在经济社会发展的优先位置，推动重大科学发现，着力提高企业创新能力，促进科技成果向现实生产力转化，力求将中国经济结构从制造业为基础转型为以科学发展为核心，希望超越现有的低成本制造，提高我国在国际经济中的产业核心竞争力。

生物产业是“十二五”七大战略性新兴产业之一，生物产业中最重要的是生物医药产业，提高我国新药创制能力和推进化学创新药研发和产业化是发展生物医药产业的关键。创新药物是指具有自主知识产权专利的药物。相对于仿制药，创新药物强调化学结构新颖或新的治疗用途，推进创新药物研究可降低对国外新药的依赖，对我国建设创新型国家具有重大的意义。

目前化学药物是中国制药企业的主要研发领域。根据CDE数据，近三年化学药品的申请受理量以每年7.5%的速度逐年增加。但一直以来，中国在国际上都被冠以“仿制药大国”，国内超过九成药品是仿制药，世界上大多数国家创新药物和仿制药的产值比大概为3：1，而中国则是1：3。可以说，我国在药医产业的创新现状不容乐观，实行药品行业的创新还任重而道远。国内的1.1类药物的开发还在起步阶段,研发出真正意义上的1.1新药，即世界上首创发明的全新原料药品物质成分及其制剂，成为国内前沿制药企业发展的重要战略。

创新药物具有研发漫长、昂贵、风险高的特点，药品研发从实验室发现新的分子或化合物开始，经过动物实验了解其安全性以及毒性反应，了解在动物体内的代谢过程，作用部位，和作用效果，再经过首次人体试验，经历I期，II期，III期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后，才可以获得药物监管机构的批准。先后经历10~15年的时间，耗资可达数十亿美元。

创新药中难度最高的是首创药，首创药是具有突破性的全新作用机制的新治疗类别中的第一个药物，更加稀缺和珍贵。

药物按照作用机理的不同分为不同类别，例如高血压治疗药物分为五大类别，同一个类别中由于分子结构不同分为不同化合物，例如降压药血管紧张素受体拮抗剂（ARB）中由于分子结构不同，有氯沙坦、缬沙坦、厄贝沙坦和替米沙坦不同化合物，首创药是ARB类别的第一个药物氯沙坦，1994年获得美国FDA批准上市）。研发新机理新类别的第一个药物比研发同一个类别中的新化合物难度高很多，很多治疗领域在很长一段时间，只有同一个类别的新化合物问世，罕有全新治疗类别的首创药出现。

既往我国缺乏扶植药品研发的财政金融政策，新药研发既往停留在仿制阶段，缺乏真正的创新药，特别缺乏首创药。

大多药品在国外上市后才进入中国，几乎没有产品是首创药的首批国家。国审批通过的1.1新药尚无新机理新类别的首创药，如果中国审批通过的1.1新药是首创药，中国将第一次成为首创药的上市国家，意义重大而深远。

中国需要首创药，未被满足的临床需求激励技术创新做首创药，政府为创新药营造带来价值回报的环境推动药企做首创药。医药创新这条路不容易走，但这条路真正的受惠于民，让老百姓得到实实在在的好处。首创药的发展使得可被控制和治愈的疾病数量和种类也随之增多，才能真正提高百姓的生活质量，是造福百姓、惠泽千秋，关乎国计民生的最重要的大事。

高度重视贫血管理

慢性肾脏病已经成为中国重要的公共健康问题，中国慢性肾脏病患病率为成年人群的10.8%，患者人数为1.2亿，其中100~200万患者是终末期肾病患者需要接受透析或肾移植治疗。贫血是慢性肾脏病 患者最常见的并发症之一，随着肾功能减退，贫血的发生率逐渐升高，贫血的程度逐渐加重。98.2%透析患者合并贫血，52.1%非透析患者合并贫血。肾性贫血不仅引起乏力、体力下降、心慌等症状导致生活质量严重下降，而且加速肾脏病进展，显著增加心脑血管事件的发生风险。

随着人口的老年化，高血压、糖尿病和肥胖等危险因素的流行，慢性肾脏病患病率在未来10年内将保持持续增长的趋势。近年来糖尿病的患病率逐年上升，其中大约有20%~40%患者在8~12年后出现明显肾脏损害，可以预见由糖尿病所导致的慢性肾脏病患者比例将快速增加，此类患者不仅肾脏功能损害速度更快，贫血出现更早更严重，其合并的心血管病变更严重，死亡率更高，对药物治疗纠正贫血的反应也较差，将面临巨大的医疗及经济负担。

林善锬教授指出“2013年透析患者全部进入城镇和农村大病医疗保险，终末期肾病的医疗保障水平显著提高，但花费巨大负担沉重，因此终末期肾病防治工作重点还是预防。面临慢性肾脏病快速增长的挑战，我们在降压降糖的同时，应高度重视贫血治疗，积极延缓慢性肾脏病进展至终末期肾病，减少慢性肾脏病患者进入透析风险，并降低终末期肾病患者的心血管病变风险和死亡率，减轻终末期肾病沉重的医疗和经济负担。”

强化管理刻不容缓

陈楠教授在演讲中指出，“目前对于肾性贫血的诊治重视度不够，治疗现状令人担忧。首先，透析前患者肾性贫血治疗率低，在上海的多中心慢性肾病非透析患者贫血状况调查发现，慢性肾病1~5期非透析患者贫血的知晓率较低，而贫血患者治疗率更是仅为1/3。全国的数据显示几乎一半中国新发透析患者透析前未接受过纠正贫血治疗，在中西部地区乡村透析患者贫血更为严重。已接受治疗的另一半患者也存在达标率低和依从性差的问题。

其次，透析后患者肾性贫血也存在治疗不充分达标率低的问题，全国血液透析登记数据报告显示，2011年血透患者平均血红蛋白(Hb)水平为91.1g/L，治疗达标（Hb≥110g/L）患者比例仅为21.3%。慢性肾病患者的贫血治疗无法达到预期效果，可加速慢性肾脏病进展至终末期肾病，增加透析风险、心血管风险和死亡率”

陈楠教授进一步强调“关于慢性肾病贫血治疗的管理，重点是要规范肾性贫血诊疗流程、排出影响血红蛋白达标因素及慢性肾病的低反应性、并合理调整促红细胞生成素的剂量。”

亟需创新药物

30年来肾性贫血常用药物是注射用重组人促红细胞生成素，在疗效和安全性方面具有局限性，且必须静脉或皮下给药，运输和保存均需冷藏，大大降低了治疗依从性，导致广大尚未进入透析的肾性贫血患者无法得到有效治疗。肾性贫血治疗亟需创新治疗方案，需要具有全新作用机制的创新口服药，获得更好的疗效、安全性和依从性。

林善锬教授透露：全球首个用于治疗肾性贫血的口服药物正在国内和国外同步研发中。该药物是全新低氧诱导因子稳定剂，基于全新的药理学机理研发而成，通过多个途径高效促进红细胞生成。“由于具有良好的依从性，此药不仅适用于透析贫血患者，也可以广泛应用于非透析贫血患者，将给肾性贫血治疗带来革命性的改变。”此药前期研发在美国完成，后期临床研究和生产在中国进行，创立了中国新药研发首创药中国首批国家的新模式，中国有望成为首个上市国家，率先造福于中国广大肾性贫血患者。

创新药是指具有自主知识产权专利的药物。相对于仿制药，创新药强调化学结构新颖或新的治疗用途。既往我国新药研发既往停留在仿制阶段或Me-too药，即通过对已验证靶点有活性的化合物进行结构修饰而获得专利，缺乏真正的创新药，具有突破性的全新作用机制的首创药更加稀缺。

首创药的发展使得可被控制和治愈的疾病数量和种类也随之增多，才能真正提高百姓的生活质量，是造福百姓、惠泽千秋，关乎国计民生的最重要的大事。如果审批通过的1.1新药是首创药，中国将第一次成为首创药的首批国家，是具有里程碑意义的全新突破。