盘点 | 全球最昂贵药物TOP10
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样，年费用高达1032480美元。
Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者，每年的费用为977664美元。
Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症，是同靶点唯一一款上市的药物，甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物，患者治疗选择极少。
Luxturna的价格为每年85万美元，位列第五位。Luxturna是一种基因疗法，可治疗遗传性视网膜营养不良，这种疾病会导致视力丧失，甚至完全失明。Luxturna只能在院内使用，需要医生向每只眼睛中注射药物，但标价昂贵，每瓶价格为42.5万美元。
Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物，2017年首次上市，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）Batten病（CLN2-Batten）。
Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体，2014年在美国上市，用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。通常每年需要使用约168瓶，按目前的定价，达到每瓶4242美元，年度费用为712672美元。
Ravicti（苯丁酸甘油）用于治疗尿素循环疾病，是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法，患者每年需要服用132瓶。2021年1月，Ravicti的标价上涨了4.8％，至每瓶5273美元，按标价计算的年费用为69万美元。
Soliris的费用为每年678392美元，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。
化学酷、官方图片
邵丽竹
何发
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