作为全球重要的医药市场，中国是最大的仿制药生产国，仿制药成为拉动全球药品销售增长的主要力量。但是，目前我国仿制药发展面临着“一致性评价”、质量参差不齐等多重难题。不断提高药品科研能力，全面提高仿制药质量，才能为我国药品进军国际市场打下更加坚实的基础。

与原研药相比，仿制药的研发时间大大缩短，经济投入大大降低，因此价格也低于原研药。仿制药具有降低医疗支出、提升医疗服务水平、提高药品可及性和可负担性等重要的经济和社会效益，为解决患者因经济困难而无法用药治疗的窘迫局面提供了新的途径。

但是目前为止，仿制药与原料药等效性相比还有一定差距，面临的最大难题是“一致性评价”。我国仿制药存在的主要问题是数量众多但质量参差不齐，与原研药相比疗效差异显著。同时，还存在产能过剩、无序及恶性竞争、劣币驱逐良币等问题，让患者和医生对仿制药的疗效失去信心。由于不同厂家的原料药存在诸多差异，仿制药在溶出、分布、吸收、代谢、稳定与安全性等方面与原研药可能存在差异，进而影响仿制药的疗效。

因此，仿制药质量和疗效一致性评价的临床有效性试验是非常重要的。凡在2007年10月1日前批准上市的、列入国家基本药物目录(2012年版)中的化学药品仿制药口服固体制剂，原则上应在2018年底前完成一致性评价。

仿制药质量和疗效一致性评价临床有效性试验的一般考虑

适用范围：主要适用于找不到或无法确定参比制剂的需开展临床有效性实验的仿制药。

一般原则：进行临床有效性试验的仿制药首先要考虑和评估仿制药的现实临床价值，基于其背景信息、循证医学证据等对临床有效性进行初步判断。仿制药质量和疗效一致性评价临床有效性试验应当遵从药物临床试验的一般规律，同时要根据仿制药背景信息和循证医学证据的情况来决定临床试验的目的，依次制订后续的临床试验方案并实施。

具体要求

1.初步判断

进行临床有效性试验的仿制药应评估其在现有治疗中的临床价值，基于其背景信息和循证医学证据等对临床有效性进行初步判断，应考虑：

●该药物的临床疗效情况;

●与其他治疗药物的疗效比较情况;

●是否存在影响现有治疗药物疗效的其他因素，如耐受性、依从性、患者倾向性等。

2.对照药

对照药一般可分为安慰剂对照和阳性对照药。阳性对照药要谨慎选择，一个合适的阳性对照应当是：

●公认的、有足够临床数据支持的;

●疗效预期可重现的。

3.比较类型

仿制药一致性评价临床有效性试验的比较类型主要包括：优效性试验、非劣效性试验。

优效性试验的目的是显示试验药的治疗效果优于对照药，包括：

●试验药是否优于安慰剂;

●试验药是否优于阳性对照药。

非劣效性试验的目的是确证试验药的疗效至少不差于阳性对照药。

4.终点指标

根据仿制药特点，结合具体药物的情况选择合适的终点指标。

仿制药一致性评价临床有效性试验的目的是评价有效性试验的目的是评价有效性，可使用普遍接受的临床终点指标，也可使用有价值的替代终点或生物标记物，把握科学、准确、灵敏、有效率的原则，实现试验目的。

一般情况下，仿制药质量和疗效一致性评价临床有效性试验中，样本量估算是基于有效性考虑。