呼尔勒综合症药MultiStem获FDA授予罕见药身份

文章来源：中国医药123网发布时间：2012-07-13

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局(FDA)授予的罕见药身份,这是一种治疗呼尔勒综合症(又名做MPS-1)的药物.

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局(FDA)授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症(又名做MPS-1)的药物。

罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。

临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的，结果显示，MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。

研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者，能够降低GACs在新生儿大脑内的积存，提高了期行动能力

Hurler综合症是一种溶酶体缺陷障碍，是身体内缺乏一种叫葡糖氨基葡聚糖酶(GACs)引起的，这种酶主要负责降解复杂的糖。但是如果体内这种酶含量过多，会导致智力迟钝、呼吸和心脏的并发症，严重的甚至会导致婴儿死亡。

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