2017年即将进入尾声，这一年，HIV、癌症、白血病等疾病的新药研发取得重大突破，为生命健康带来福音......看看今年都推出了哪些新药?

新药研发篇

1月

OrbusNeich通过新一代冠状双导丝球囊以拓展产品组合

2017年1月11日，专门提供可改变生活的血管解决方案的全球性公司 OrbusNeich 已经推出 Scoreflex NC，Scoreflex NC 是针对更顽固病变的非顺应双导丝球囊。市面上独一无二的 Scoreflex NC 是聚力双导丝球囊系统，以较高的力度和准确度使斑块受控碎裂。为了帮助心脏病专家应对越来越复杂的个案，Scoreflex NC 通过创新设计让更强大的材料处理顽固的钙化病变，同时维持聚力切割成形术最小的穿越轮廓。Scoreflex NC 的其它重要特点包括从针座到尖端的金属结构，以便实现出色的可推动性;一个 Tri-Zone Tip，以便顺利穿越病变;一个光滑的涂层，以便减少摩擦。建议用于病变准备、开口处病变、钙化病变和纤维化病变、弥漫性病变和支架内再狭窄。

药明利康新型类风湿性关节炎IL-6抗体药物获CFDA临床试验批件

全球化的研发平台企业药明康德以及阿斯利康旗下全球生物药研发机构MedImmune今日宣布，双方合资企业药明利康在研类风湿性关节炎及其他自体免疫疾病药物--新型IL-6单克隆抗体WBP216(MEDI5117)，已获得中国食品药品监督管理总局(CFDA)临床试验批件(CTP)，将作为1类生物药在中国开展1期临床试验。这是CFDA首次为跨国企业和本土企业合资研发的生物药颁发临床试验批件。药明利康依托药明康德在申报、生产、临床前研究和临床试验等服务推进WBP216的开发及临床进展。

2月

中国免疫抗癌药物再获突破

依生生物制药有限公司今天宣布，新加坡卫生科学局(Health Sciences Authority)已经正式批准其主打免疫药物产品YS-ON-001进入癌症治疗临床实验。该产品将首先用于治疗晚期乳腺癌、肺癌、肝癌等晚期癌症患者的临床实验。该产品是由依生生物的科研人员自主开发并具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，显著提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的最新发现和突破。

3月

诺华新药Kisqali获美国FDA批准

美国食品和药品管理局(FDA)于2017年3月13日批准了Kisqali® (ribociclib, 即LEE011)与芳香化酶抑制剂联合治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性(HR+/HER2-)的进展期或转移性乳腺癌女性患者的初始治疗。Kisqali是一种CDK4/6抑制剂，该次批准是基于一个一线治疗的3期临床试验，首次预先计划的中期分析显示，与来曲唑(letrozole)单独使用相比，Kisqali治疗在无进展生存期(PFS)上有统计学意义的显著改善。 Kisqali因此获得FDA颁发的突破性疗法认定和优先审评资格。

FDA授予NantKwest默克尔细胞癌免疫疗法孤儿药地位

3月20日，以NK细胞(自然杀伤细胞)为核心技术平台的用于癌症、感染性疾病及炎性疾病药物开发临床阶段的免疫治疗公司NantKwest称：FDA已经将孤儿药地位授予给公司用于治疗晚期默克尔细胞癌的活化自然杀伤细胞疗法。公司期望可以尽快将这种对各种癌症疾病可以持久应答的潜力疗法推向市场。

中国首个获批的第三代肺癌靶向药物

阿斯利康公司于2017年3月24日宣布，国家食品药品监督管理总局(CFDA)已正式批准第三代肺癌靶向药物泰瑞沙®(甲磺酸奥希替尼片, AZD9291)用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现的疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。

4月

糖尿病复方新药欧双宁(R)在中国获批

勃林格殷格翰中国和礼来中国宣布收到国家食品药品监督管理总局关于欧双宁®的上市许可。欧双宁®(利格列汀/盐酸二甲双胍)为DPP-4抑制剂利格列汀和二甲双胍的单片剂复方药物，可作为饮食控制和运动的辅助治疗，用于适合利格列汀和二甲双胍治疗的2型糖尿病成年患者以改善血糖控制水平。

首个全口服直接抗丙肝病毒联合治疗方案在中国获批

北京2017年4月28日，百时美施贵宝今天宣布，百立泽® (盐酸达拉他韦片)和速维普®(阿舒瑞韦软胶囊)作为首个全口服直接抗丙肝病毒联合治疗方案于近日获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准，用于治疗成人基因1b型慢性丙型肝炎(非肝硬化或代偿期肝硬化)。此外，百立泽® 同时被批准与其它药物如索磷布韦*联合，用于治疗成人泛基因型(即基因1-6型)慢性丙型肝炎病毒感染，这也是唯一被中国《丙型肝炎防治指南》推荐用于治疗泛基因型的全口服联合治疗方案 。根据纳入中国大陆患者的临床研究结果，百立泽®和速维普®联合治疗方案针对基因1b型慢性丙肝患者的治愈率达91%-99%，且安全性与耐受性良好2-3。

5月

中国首个SGLT2 抑制剂安达唐上市

北京2017年5月8日，以“创新机制，颠覆降糖”为主题的中国首个SGLT2 抑制剂安达唐® (达格列净)中国上市会在北京盛大召开。作为我国首个钠-葡萄糖共转运蛋白2(SGLT2)抑制剂，达格列净借助全新的、非胰岛素依赖作用机制，通过高选择性地抑制钠-葡萄糖共转运蛋白2(SGLT2)，减少肾脏葡萄糖重吸收，通过尿中直接排出多余糖分，从而降低2型糖尿病患者体内的血糖浓度以治疗糖尿病。同时，在达格列净的临床研究中还发现了体重下降和血压下降等结果。达格列净已在全球84个国家和地区上市，拥有超过130万2型糖尿病患者的临床使用经验，总体安全性良好，并已被美国及欧洲糖尿病学会、美国临床内分泌医师协会、国际糖尿病联盟老年糖尿病患者治疗指南推荐为2型糖尿病治疗一线/二线用药。

6月

艾森完成新型自身免疫性疾病治疗药物AC0058的I期临床研究

2017年6月14日，艾森公司宣布完成AC0058的I期临床研究。 AC0058为一新型不可逆布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，用于治疗B细胞相关的自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮和类风湿性关节炎。AC0058的I期临床研究为在美国开展的安慰剂对照双盲试验，通过单剂量递增(SAD)或7天多剂量递增(MAD)试验，在56例健康受试者上评估了AC0058的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和靶点有效性。研究结果表明，AC0058具有很好的安全性和耐受性，SAD和MAD试验均达到主要评估终点，且未达到最大耐受剂量。

默克首个CRISPR专利获得澳大利亚专利局批准

德国达姆施塔特2017年6月15日，领先的科学与技术公司默克 ( Merck ) 宣布，澳大利亚专利局 ( Australian Patent Office ) 将专利权授予该公司，而这一专利涉及在面向真核细胞的基因组整合方法中采用 CRISPR (规律间隔成簇短回文重复序列)。该专利是基因组编辑领导者默克在CRISPR技术方面获得的首个专利。此专利涉及染色体整合，或切割真核细胞(例如哺乳动物和植物细胞)染色体序列并采用 CRISPR 将外部或捐赠者 DNA 序列植入真核细胞。默克执行委员会成员兼 生命科学 首席执行官吴博达 ( Udit Batra ) 表示：“默克开发了一款不可思议的工具，让科学家能够找到针对治疗选择有限的疾病的全新疗法，包括癌症、罕见疾病和糖尿病等慢性疾病。此次专利获批认可了我们在致力于发展的知识体系—— CRISPR 技术方面的专长。”默克在巴西、加拿大、中国、欧洲、印度、以色列、日本、新加坡、韩国和美国，为其 CRISPR 植入法提交了专利申请。

7月

吉利德三合一HIV复方单片BIC/FTC/TAF在欧盟进入正式审查阶段

美国制药巨头吉利德(Gilead)7月宣布，欧洲药品管理局(EMA)已受理其三合一HIV复方单片BIC/FTC/TAF的上市许可申请(MAA)。该MAA寻求批准BIC/FTC/TAF用于HIV-1成人感染者的治疗。BIC/FTC/TAF是一种每日口服一次的片剂，由一种新型整合酶链转移抑制剂(INSTI)bictegravir(BIC，50mg)和2种核苷类逆转录酶抑制剂[NRTI]恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺富马酸(emtricitabine/tenofovir alafenamide fumarate，FTC/TAF，200/25mg)组成。在III期临床研究中，用于治疗既往未接受治疗(初治)的成人患者以及实现病毒学抑制并切换治疗方案的成人患者时，BIC/FTC/TAF实现了非常高的病毒学抑制率，并且未发生治疗出现的耐药性。在美国监管方面，吉利德于今年6月中旬向美国食品和药物管理局(FDA)提交了BIC/FTC/TAF治疗HIV-1成人感染者的新药申(NDA)。

8月

FDA批准全球首款CAR-T疗法上市

CAR-T疗法

2017年无疑已成为CAR-T疗法发展中至关重要的一年。8月30日，FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市，用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病，定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法，也是FDA批准的第一个基因治疗药物，具有里程碑意义。

9月

Camurus宣布FDA批准优先审核关于CAM2038丁丙诺啡注射液的新药申请

瑞典隆德2017年9月19日， Camurus (NASDAQ STO: CAMX)宣布，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，简称“FDA”)批准了关于按周、按月进行注射并被用于治疗阿片类物质使用障碍(OUD)成年人患者的CAM2038丁丙诺啡注射液的新药申请(New Drug Application，简称“NDA”)，并且授予了优先审核资格。CAM2038新药申请于2017年7月19日由Camurus美国合作伙伴Braeburn Pharmaceuticals提交，包含来自7项临床试验的相关数据，其中包括两项第三阶段试验。

10月

首个重组埃博拉病毒病疫苗获得新药注册批准

10月19日，国家食品药品监督管理总局批准“重组埃博拉病毒病疫苗(腺病毒载体)”的新药注册申请。该疫苗是由我国独立研发、具有完全自主知识产权的创新性重组疫苗产品，由军事医学科学院生物工程研究所和康希诺生物股份公司联合研发。

11月

20年来首个血友病新药获批

11月17日，罗氏(Roche)宣布美国FDA批准Hemlibra(emicizumab-kxwh)作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。在两项针对这类患者的关键临床试验中，Hemlibra可显著减少成人和儿童患者的出血。Hemlibra是一种预防性治疗，可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。它有望为发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者提供新的治疗选择。

首款数字药物可在人体内发送信号

11月，美国当局批准了世界上第一款数字药物。这是一种抗精神病药物，一旦到达肠道就向智能手机发出信号，便于医生追踪病人是否按照医嘱服药。本周二，美国食品和药物管理局(FDA)为日本大冢制药有限公司(Otsuka Pharmaceutical Co)大开绿灯，允许后者将一个含有硅、镁、铜等矿物质的微型芯片放入阿立哌唑胶囊(Abilify)并植入人体，广泛用于治疗精神分裂症、躁郁症和其他精神疾病。胶囊一旦被吞下，芯片与胃酸混合，并通过病人躯体上的胶粘剂发出心跳般的信号，记录服药时间和摄入剂量，同时将病人的信息发送到智能手机App上，便于医生和护理人员的监护。该芯片最终通过消化道正常排出。本发明针对的是精神病患者，他们不能坚持服药，或可能忘记服药，使得治疗无法成功进行。数字药物也可以解决制药公司和保险公司面临的几个问题，即由于忘记服药和医疗费用增加而导致患者病情恶化，并导致药品销量下降。

阿斯利康新型抗炎药Fasenra获FDA批准

阿斯利康

英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)呼吸管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已批准单抗类IL-5抑制剂类抗炎药Fasenra(benralizumab)，作为一种附加(add-on)维持疗法，用于12岁及以上重度嗜酸性粒细胞性哮喘青少年患者及成人患者的治疗。Fasenra每8周一次皮下注射，将作为一种含固定剂量药物的预充式注射器销售。此次批准，使Fasenra成为继葛兰素史克(GSK)抗炎药Nucala(mepolizumab，美泊利单抗)和梯瓦(Teva)抗炎药Cinqaero(reslizumab)之后获批上市的第三款IL-5抑制剂类抗炎药。阿斯利康表示，尽管Fasenra是登陆市场的第三款IL-5抑制剂类抗炎药，但该药在疗效、起效迅速、给药便利性、减少口服类固醇使用方面的综合优势，将为重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者群体提供一种真正意义上与众不同的治疗选择。

FDA批准全球首个二合一HIV维持疗法

由葛兰素史克(GSK)、辉瑞(Pfizer)、盐野义(Shionogi)共同持股的HIV/AIDS药物研发公司ViiV Healthcare近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准二合一HIV复方新药Juluca(dolutegravir/rilpivirine)，作为一种维持治疗药物，用于已实现病毒抑制的HIV-1成人感染者的长期治疗。此次批准，使Juluca成为全球首个也是唯一一个二合一单片完整治疗方案。Juluca的开发，旨在降低患者的药物暴露量、减少副作用并提高治疗依从性，同时保持高水平的疗效。Juluca的获批上市，将为广大HIV-1感染群体提供一种新的治疗选择，将大大简化艾滋病的一线治疗，并从根本上改变目前临床上的艾滋病治疗策略：一旦患者接受当前标准的3药或4药抗逆转录病毒方案治疗成功实现病毒学抑制后，即可转向Juluca二药方案进行长期治疗，这将大幅降低患者的每日服药量从而大幅提高治疗的依从性。

慢丙肝药物索华迪正式在华上市

11月25日，吉利德科学公司宣布其首个覆盖慢性丙型肝炎(慢丙肝)1、2、3、4、5和6型基因型的口服抗病毒药物索华迪®(通用名：索磷布韦)正式在华上市，用于与其它药物联合，治疗成人泛基因型及12岁到18岁青少年基因2型和3型丙型肝炎。索华迪®于今年9月份正式获得国家食品药品监督管理局(CFDA)的批准，索华迪®的正式上市为中国的慢丙肝患者提供了更简便的治愈选择。

治疗精神分裂症新药获批上市

艾尔建(Allergan)近日宣布，美国FDA已经批准其新药Cariprazine的补充性新药申请(sNDA)。Cariprazine用于维持患有精神分裂症的成年患者的治疗。Cariprazine同时也被批准，用于美国境内精神分裂症、躁狂症或两种症状混合发作的的双相I型疾病的急性治疗。此次FDA对Cariprazine维持精神分裂症治疗的批准，为医生和需要治疗的患者提供了重要的治疗方法和长期的治疗方案。

12月

诺和诺德重磅糖尿病新药获批

诺和诺德

12月6日，诺和诺德(Novo Nordisk)宣布，美国FDA批准了其新药OZEMPIC(Semaglutide)上市，加强对2型糖尿病患者的血糖控制。Semaglutide是一款人类胰高血糖素样肽-1(GLP-1)的类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用。临床上，它有望在改善2型糖尿病患者血糖水平的同时，维持较低的低血糖风险。罹患2型糖尿病的患者与健康人相比，出现心血管疾病的风险要高出2-4倍。作为一种影响终生的疾病，2型糖尿病急需更多有效的治疗和控制手段。诺和诺德承诺为医疗健康领域的专业人士提供广泛疗法，有效解决糖尿病管理的复杂需求，并契合患者的生活方式。OZEMPIC的获批正是建立在这样的承诺之上。