近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的6倍，定价能力十分出众。

1760亿美元巨市场

evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19%，达1760亿美元。据预测，被美国、欧洲、日本的监管部门认定为孤儿药的药物销售规模到2020年的年复合增长率接近11%，而治疗较大患者群体药物的年增长率只有约4%。

报告指出，制药行业对孤儿药适应症的研究并没有放缓迹象。虽然美国修订孤儿药法案时，为防止制药企业不当定义孤儿药适应症，在言语方面变得谨慎，但这并不影响孤儿药的发展。随着新定义的孤儿药适应症数量不断增加，那些成功完成了临床试验并注册的孤儿药数量也将会不断增加。

此外，尽管孤儿药的定价环境仍然有利，但消费者会更加重视药物费用支出的管理。因为未来几年药物专利到期后，不断增长的药价会有所放缓。而且随着越来越多的孤儿药上市，保险公司将会密切留意新的办法，阻止费用增长。尤其是随着美国合理医疗费用法案的实施，获得医疗补贴的人数会持续增加。届时，预计花费巨大的孤儿药研发将会遇到更大的压力。

BMS取代诺华

前述报告指出，得益于癌症免疫治疗药物Opdivo的迅猛增长预期，百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)预计在未来6年内可以超越诺华(Novartis)，到2020年成为最大的孤儿药公司。届时，百时美施贵宝的孤儿药销售额将会达111亿美元，其中60亿美元来自于Opdivo。

此外，塞尔基因(Celgene)的来那度胺(Revlimid)销售稳定，2020年其将以104亿美元的销售额稳居第3。Pharmacyclics公司则依靠其单一药物依鲁替尼(Imbruvica)进入前20名。

对于其它全球制药巨头的排名情况，罗氏(Roche)下降2位，位列第4;辉瑞(Pfizer)下降1位，排名第5，葛兰素史克(GlaxoSmithKline)则上升6位，排名第9。

来那度胺成销售冠军

evaluatePharma预测来那度胺将是2020年全球销售额最高的孤儿药，销售额可达80亿美元。该药于2005年11月批准上市，是全球首个用于骨髓增生异常综合征的药物。此外，其已获得批准用于治疗罕见病非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤，还有几个适应症正在研发中。

百时美施贵宝用于治疗多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤Opdivo，预计将以60亿美元的销售额成为全球第二大孤儿药。

报告精华观点

★2013年美国有260个药物被认定为孤儿药。

★孤儿药的销售规模到2020以年复合增长率近11%，而治疗较大患者群体的药物(不包括仿制药)仅有5%。

★Vertex公司用于联合治疗囊性纤维化的药物VX-809和Kalydeco是2013年最值得期待的在研孤儿药，而Pharmacyclics公司的Imbruvica被认为是2013年最有希望获得美国FDA批准的孤儿药新药。

★百时美施贵宝将得益于癌症免疫治疗药物Opdivo，在2020年超越诺华成为全球孤儿药销售规模最大的制药企业。

★孤儿药的III期临床试验成本是非孤儿药的一半，但在研发时间方面，孤儿药并不比非孤儿药短。

★对于III期临床的投入，孤儿药的预期回报是非孤儿药的1.89倍。