15年磨一剑——赛诺菲口服戈谢病药物Cerdelga获FDA批准——将颠覆戈谢病市场格局
赛诺菲(Sanofi)及旗下健赞(Genzyme)8月19日宣布，FDA已批准Cerdelga(eliglustat)胶囊，用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga推向市场。
目前，酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，患者需终身定期(每2周注射一次)接受静脉输注。分析师预计，Cerdelga作为首个口服治疗药物，将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要新治疗选择。
赛诺菲花了足足15年时间，终于研制成功首个口服戈谢病药物Cerdelga，该药的临床项目，是有史以来在戈谢病群体中开展的最大规模临床项目，涉及29个国家约400例患者。III期项目中，Cerdelga在2个试验中均成功稳定了病情：其中一项安慰剂对照研究在初治患者中开展，另一项研究则证明了Cerdelga对酶替代疗法Cerezyme的非劣效性。
20多年前，健赞(Genzyme)推出了全球首个戈谢病治疗药物Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)。过去多年，Cerezyme一直统治戈谢病市场。分析师预计，口服药物Cerdelga将大肆瓜分Cerezyme的市场份额，同时将与另2种注射药物——夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞(Pfizer)的Elelyso展开竞争。据彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年销售额将达到7.49亿美元。目前，Cerezyme的年销售额约为9.16亿美元。
Cerezyme曾一度是全球最昂贵的药物，每年的治疗成本高达30万美元。目前，赛诺菲正在考虑如何给Cerdelga定价，可能会跟Cerezyme价格相当。
Cerdelga的获批，对戈谢病群体是一个大好消息，无论从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证明具有积极的风险/利益属性。酶替代疗法(ERT)能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物并会引起各种症状，而Cerdelga则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。
2001-2009Vogel Industry Media版权所有 京ICP备12020067号-15 京公网安备110102001177号
加载更多