2014年时间已过一半，经E药脸谱网整理，仅从FDA新药审批的数量上来看，FDA在上半年中批准通过了18个新药的上市，相比2013年上半年的13个有小幅度的增长，而相信2014年审批通过的新药数量将会超过2013年的27个。

在这18枚宝贝新药中，有2枚来自AZ，分别是达格列净(dapaglifozin)和美曲普汀(Myalept)，其它16个分属于不同的药企。另外，有3枚糖尿病药物和3枚抗癌药物，其中3枚抗癌药物都是在4月份获批。

虽然2014上半年FDA批准的新药炸弹数量有所提高，但在市场方面上整体不如2013年。2013上半年批准的新药中，Biogen Idec的多发性硬化症药物Tecfidera((上市前4个季度销售额13.8亿美元，已经成为重磅炸弹);而纵观2014年上半年的新药炸弹，似乎很难找到一个具有相同爆炸力的新药产品。

【1月】

●阿斯利康口服降糖药Farxig获批

1月8日，阿斯利康的Farxiga (dapaglifozin)获得FDA批准，用于治疗成人II型糖尿病。Farxiga是FDA批准的第二个SGLT2抑制剂，原本是第一个向FDA递交上市申请的，但被要求补充临床数据，反而被卡格列净抢了头彩。

Farxiga的活性成分为达格列净，采用达格列净-山梨醇-水(1:1:1)合物，达格列净是SGLT2抑制剂，抑制肾小管葡萄糖重吸收，从而使血糖经尿液排出。

●Vanda盲人昼夜节律调节剂Hetlioz获批

1月31日，Vanda 的Hetlioz(tasimelteon)获得FDA批准，用于治疗盲人非24小时睡眠觉醒障碍。Hetlioz的活性成分为他司美琼，他司美琼是褪黑激素受体激动剂，褪黑激素受体被认为与昼夜节律的控制有关，但该药的精确作用机制尚不明确。Hetlioz为胶囊，推荐剂量为20mg/天，睡前服用。

盲人由于缺乏光线刺激，某些患者的生物钟不能与昼夜节律同步，即非-24小时睡眠觉醒障碍，他司美琼是针对该类患者的第一个药物。

【2月】

●BioMarin黏多糖贮积症药物Vimizim获批

2月14日，BioMarin的Vimizim(elosulfase alfa)获得FDA批准，用于ⅣA型黏多糖贮积症。Vimizim的活性成分为elosulfase alfa，elosulfase alfa是一种通过DNA重组技术生产的酶。ⅣA型黏多糖贮积症是由于缺乏N-acetylgalactosamine-6 -sulfatase活性，不能有效地水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，elosulfase alfa作为酶替代疗法治疗该症。Vimizim为静脉注射剂，推荐剂量为2 mg/kg，每周一次。

Vimizim是FDA批准的首个ⅣA型黏多糖贮积症药物，美国有该症患者800例。该药定价为38万美元/年，分析师预测年销售额为4-5亿美元。

●Chelsea低血压药物Northera获批

2月18日，Chelsea Therapeutics Inc的Northera(droxidopa )获得FDA批准，主要用于原发性自主神经功能衰竭多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病自主神经病变引起的神经原性直立性低血压，症状为直立性眩晕。Northera的活性成分为屈昔多巴，屈昔多巴是一种合成的氨基酸，在体内被多巴胺脱羧酶代谢成去甲肾上腺素，去甲肾上腺素能够升高血压。Northera为片剂推荐剂量为300 mg/天，分三次口服。

屈昔多巴最初由Sumitomo Pharmaceuticals(现属Dainippon Sumitomo)研发，1989年后在日本及亚洲其他地区获批，用于治疗神经原性直立性低血压、透析相关低血压，2006年Dainippon Sumitomo将日本、中国、韩国、台湾以外的权利许可给Chelsea Therapeutics。国内重庆圣华曦药业于2012年首仿(3+3)上市，商品名善为，目前尚无其他厂家申报。

●Amylin(现属AZ)瘦素缺乏症药物Myalept获批

2月24日，Amylin Pharmaceuticals(现属AZ)的Myalept(metreleptin)获得FDA批准，用于先天性、获得性全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏并发症。此外，Myalept是首个治疗该症的药物。

Myalept的活性成分为美曲普汀。美曲普汀是一种重组人瘦素类似物，由147个氨基酸构成，Cys-97与Cys-147之间有二硫键，分子量约为16.15 kDa。Myalept是注射剂，是瘦素类似物，能与瘦素受体结合，作为替代疗法治疗该症。

【3月】

●Paladin 利什曼病药物Impavido获批

3月19日，Paladin的Impavido(miltefosine)获得FDA批准，用来适应利什曼病，包括内脏利什曼病、皮肤利什曼病、黏膜利什曼病。

Impavido的活性成分为米替福新。米替福新是一种抗利什曼虫药物，具体作用机制未明。Impavido为胶囊剂，50mg/粒。胚胎-胎儿毒性，妊娠患者禁用。

●Piramal 造影剂Neuraceq获批

3月19日，Piramal 的Neuraceq (florbetaben F18 )获得FDA批准，用于阿尔兹海默病患者PET成像。Neuraceq 的活性成分为florbetaben F18。flutemetamol F18是一种F18标记的1,2-二苯乙烯衍生物，能够与脑部的β-淀粉样蛋白斑结合，产生能够被PET扫描检测到的正电子信号。

Neuraceq (florbetaben F18)是FDA批准的第三个淀粉样蛋白斑诊断试剂，之前还批准了Vizamyl (flutemetamolF18)、Amyvid (florbetapir F18)，florbetaben F18与flutemetamol F18属于同类化合物。

● 新基抗PsA药Otezla获批

3月21日，新基医药Otezla(apremilast)获得FDA批准，用于治疗成人活动性银屑病关节炎(psoriatic arthritis, PsA)。apremilast是FDA批准的首个PDE4抑制剂。

Otezla其活性成分为apremilast，apremilast是PDE4抑制剂，阻止PDE4降解cAMP，治疗PsA的具体作用机制未明。Otezla为片剂，有10 mg、20 mg、30 mg三个规格。EvaluatePharma预测Otezla2018年销售额为12.19亿美元。

【4月】

●GSK糖尿病药阿必鲁肽获批

4月15日，GSK的阿必鲁肽(Tanzeum)获得FDA批准，用于成人II型糖尿病患者的治疗。阿必鲁肽是FDA批准的第二个长效GLP-1类似物，之前，FDA还批准了缓释艾塞那肽Bydureon。

阿必鲁肽，为GLP-1-HSA融合蛋白，是一种长效GLP-1类似物，能够激动GLP-1受体，促进胰岛素分泌从而降低血糖。阿必鲁肽是皮下注射剂，每周注射一次。主要适应于成人II型糖尿病，不用于I型糖尿病，可以单用，也可以与胰岛素、二甲双胍、格列美脲、吡格列酮联用。

●礼来抗癌药雷莫芦单抗获批

4月21日，礼来的雷莫芦单抗(Cyramza)获得FDA批准，用于化疗失败的胃癌、胃食管连接处腺癌患者。ramucirumab是一种全人源anti-VEGFR2单抗，阻止VEGF与VEGFR2结合，产生抗血管生成作用。该产品为注射液每2周输液一次。

ramucirumab是FDA批准的首个用于胃癌化疗失败后药物，由于大部分胃癌患者在中国，且该药延长的生存期只有1.4个月，EvaluatePharma预测2018年销售额为6.84亿美元。

●强生抗癌药Sylvant获批

4月23日，Janssen Biotech Inc.的Sylvant获得FDA批准，Sylvant是FDA批准的首个Castleman病治疗药物。Sylvant为静脉注射剂，活性成分为siltuximab，siltuximab是一种嵌合型anti-IL-6单抗，IL-6介导多种生理功能，如诱导免疫球蛋白的分泌，Castleman病的全身性症状与过度产生IL-6有关。Sylvant用于HIV阴性、HHV-8阴性多中心Castleman病(一种类似淋巴瘤的罕见病)。

●诺华抗癌药Zykadia获批

4月29日，诺华的Zykadia获得FDA批准，Zykadia用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌。Zykadia胶囊剂，剂量为750mg/天。其活性成分为ceritinib，ceritinib是ALK抑制剂，对表达EML4-ALK、NPM-ALK融合蛋白的细胞有抑制作用，能够克服crizotinib耐药性。ceritinib是FDA批准的第二个ALK抑制剂，作为ALK阳性非小细胞肺癌特效药，用于crizotinib耐药或不耐受的患者。这是FDA批准的第3个突破性药物，也是继ibrutinib后第二个经四重特批通道上市的药物。

【5月】

●默沙东抗凝药获批

5月8日，默沙东的Zontivity获得FDA批准，该药物用于降低心肌梗死、卒中、致死性心血管疾病风险。Zontivity为片剂，2.5 mg/片/天。其活性成分为vorapaxar，vorapaxar是PAR-1拮抗剂，PAR-1是凝血酶受体，因此vorapaxar可抑制凝血酶诱导的凝血，减少心血管疾病患者的血栓风险。

●武田炎性肠病药物获批

5月20日，武田的Entyvio获得FDA批准，该药物用于成人溃疡性结肠炎、克罗恩病。Entyvio为无菌冻干粉，推荐剂量为300mg，静脉输注。活性成分为vedolizumab。vedolizumab是anti-α4β7integrin单抗，阻止记忆T细胞从穿过内皮进入胃肠道炎症组织。

●Durata 抗菌药获批

5月23日，Durata 的Dalvance获得FDA批准，用于急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。Dalvance无菌粉末，静脉输注，推荐剂量为1000 mg，一周后再注射500 mg。活性成分为dalbavancin是一种半合成的脂糖肽。dalbavancin是FDA批准的首个QIDP，享有5年额外的市场独占权。

【6月】

●Valeant 抗真菌药获批

6月6日，Valeant l的Jublia获得FDA批准，用于红色毛癣菌、石膏样毛癣菌引起的脚趾灰指甲。Jublia为10%局部用溶液。活性成分为efinaconazole，efinaconazole抑制真菌lanosterol 14α-demethylase，可以干扰麦角甾醇的合成。

●Cubist抗菌药获批

6月20日，Cubist的Sivextro获得FDA批准，主要治疗细菌性皮肤及皮肤组织感染。该药物为200mg片剂/注射剂。

●Mannkind的糖尿病药物获批

6月27日，Mannkind的糖尿病药物Afrezza获得FDA批准，该药物适用于1.2型糖尿病。药物为吸入剂。