葛兰素史克(GSK)和Prosensa制药9月20日宣布，在杜氏进行性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)患者中开展的一项有关实验性反义寡核苷酸药物drisapersen的III期研究(DMD114044)失败，与安慰剂组相比，drisapersen组6分钟步行距离(6MWD)测试未能取得统计学意义的显着改善，未能达到研究的主要终点。

此前，在欧盟、日本、美国drisapersen均被授予孤儿药地位，同时于2013年6月获FDA授予突破性疗法认定。

这是葛兰素史克后期研发管线面临的最新打击，今年9月5日，该公司治疗性疫苗MEGA-A3黑色素瘤III期DERMA失败。

截至目前为止，2013年一直都是GSK研发持续强劲的一年，该公司在HIV、癌症、呼吸系统疾病领域已有数个新药获批。

该项研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在186例男孩DMD患者中开展。研究中，drisapersen组(给药剂量为6mg/kg /周，n=125)和安慰剂组(n=61)均通过皮下注射给药，治疗周期为48周。数据表明，drisapersen组和安慰剂组6MWD测试未取得统计学显着差异。同时，有关运动功能的关键次要终点均无差异，包括10米步行/跑步测试，4阶楼梯爬越、North Star动态评估。最常报告的不良反应包括：注射位点反应(drisapersen vs 安慰剂，78% vs 16%)和肾功能不良事件(drisapersen vs 安慰剂，46% vs 25%)。

有关drisapersen的效益风险全面评估预计将于2013年底完成，包括多个drisapersen研究的汇总数据分析。

关于drisapersen：

drisapersen是一种反义寡核苷酸，能够诱导肌营养不良蛋白(dystrophin)基因51号外显子(exon)跳跃，目前处于III期开发，用于DMD的治疗。