Cheryl Stratos不幸患上了黑色素瘤，这种凶险的皮肤癌在她全身范围内扩散，医生告诉Stratos，她仅剩下6~8个月的寿命。

46岁的Stratos来自美国弗吉尼亚州Mclean市，拥有一家广告销售公司。在2010年2月，Stratos加入一项临床试验，开始服用一种名为Vemurafenib的新药。她在上个月时检查发现，肝脏和肺部的肿瘤已缩小到难以检测出的程度。“(这种药物)挽救了我的生命，”Stratos如是说。

把握先机争相开发

瑞士制药公司罗氏控股与日本东京的第一三共制药有限公司联合开发了这种药物，它同时也是当下肿瘤生物学革命浪潮的一部分。一直以来，罹患转移性黑色素瘤意味着被宣判了死刑。这种疾病每年导致8700名美国人死亡。如今罗氏、第一三共制药、百时美施贵宝以及葛兰素史克等制药公司开发的药物已有十余种进入到后期临床试验阶段。与Stratos有类似经历的患者，他们的生命将被这些药物所改写。

美国波士顿达纳法伯癌症研究所负责黑色素瘤研究的主管Stephen Hodi在一次电话采访中说：“科学在阔步前行，我们正在进入黑色素瘤治疗的黄金时代。”

新药物的涌现为研究者开展联合治疗以延长患者生存期提供了空前多的选择，Hodi说道。科学家一直在借助肿瘤遗传学的手段寻找药物，或藉由机体自身的防御系统来对抗入侵的癌细胞。虽然这些疗法并不能治愈疾病，但体现了研究者在这方面所取得的进步。

黑色素瘤最新药物的数据源自2500项癌症治疗研究。在今年6月3日于芝加哥开幕的美国临床肿瘤学年会上，这些数据将公之于众。

对于制药公司而言，黑色素瘤药物研发上的成功还能带来数十亿美元的销售额。百时美施贵宝开发的Yervoy是第一只能延长晚期黑色素瘤患者生存时间的药物。这种药物于今年3月25日获批上市，一个4剂量标准流程花费约12万美元。根据彭博通讯社4位分析师的调查，Yervoy到2015年会实现 15亿美元的销售额。而Vemurafenib到2015年会带来7亿瑞士法郎(约合7.96亿美元)的收入。

罗氏已为这种药物向美国和欧洲的药监部门提交了上市申请。医生们正准备在这次年会上发表vemurafenib有助于延长晚期黑色素瘤患者生存期的报告。

葛兰素史克有3种黑色素瘤药物处于研发的最后阶段。在此次年会上，该公司首次联合使用两种实验性药物来阻断不同促肿瘤生长分子的研究也将予以公布。

出乎意料的联合治疗

葛兰素史克的资深副总裁Perry Nisen透露，此次联合治疗研究使用了代号为GSK2118436DE的药物，它能够阻断一种促使黑色素瘤扩散的突变蛋白。此外治疗还使用了另一种药物，具有抑制生长促进相关分子的功能，从而能够防止肿瘤躲过药物的攻击。

随着新疗法的付诸实用，在未来5～10年，晚期黑色素瘤患者的生存期将会翻番，从10个月延长到20个月，美国加州大学洛杉矶分校的肿瘤学家Antoni Ribas说道。正是这位科学家对Stratos实施了治疗。

这些激动人心的结果背后是过往数十年的屡战屡败。直到今年为止，仅有两只晚期黑色素瘤药物获批，它们中没有一只能延长患者的生命。包括辉瑞、拜耳以及葛兰素史克在内，很多制药公司研发的黑色素瘤药物都有在最后试验阶段被淘汰的经历。

Vemurafenib与葛兰素史克的药物GSK2118436使肿瘤速缩小的速度“比我们最乐观的预期还要好，”Ribas在一次采访中这样说道。然而，他还提到，患者接受Vemurafenib6~7个月的治疗后经常会产生耐药性。此外这种药物还与另一种凶险程度稍差的皮肤癌的风险增加相关。

不过Hodi认为，这些黑色素瘤研究的最新进展同时也在告诉世人，通过多方位打击肿瘤的策略，即便是这般顽固的肿瘤，科学家也能找到对付它们的办法。

以Vemurafenib为代表的药物目的在于通过阻断一种名为BRAF的突变蛋白来减缓肿瘤的生长。在所有黑色素瘤病例中，大约有一半是由这种蛋白驱动生长的，其中就包括Stratos体内的肿瘤。以Yervoy为代表的药物主要是通过解除机体免疫系统的束缚，使之直接对肿瘤发起攻击，从而杀死癌细胞。

Vemurafenib和GSK2118436得以面世主要是因为在2002年英国基因研究者发现，一些患者体内的促生长基因BRAF发生了突变。

在一次电话采访中，美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的黑色素瘤专家Jedd Wolchok说：“这是第一个在黑色素瘤中发现的频繁突变基因，因而顺利成章地成为待研药物的作用靶点，嗅觉灵敏的制药公司顿时也蜂拥而上。”

美国加利福尼亚州伯克利市Plexxikon有限公司在竞争中脱颖而出牢牢把握住了先机。这家公司在今年2月28日被第一三共制药以9.35亿美元的价格收购。

该公司的科学家解析出了突变蛋白的晶体结构，这使得他们能够测试具有潜力的候选化合物。2005年，研究者终于设计出能阻断这种蛋白的药物Vemurafenib。2006年，开始与罗氏合作进行人体试验。