诺华药物开发不败的秘笈

文章来源:制药工业网 发布时间:2011-05-20

大型制药公司面临专利到期和药物开发线衰竭的困扰,而诺华却依旧保持药物开发的绝对优势,目前有近50只新药处于晚期临床试验阶段。

许多大型制药公司都把药物研发与市场销售紧密结合起来,重点关注那些销量最大的产品。然而,诺华生物医学研究所总裁马克·费舍曼博士却另辟蹊径,让医生参与到药物开发的早期阶段,阻止市场营销人员介入,进而重视那些治疗较小患者群而又具有多种适应症的药物。

研发领域全面扩张

“这样做早期很艰苦并且很孤单,把市场营销排斥在药物研究过程和罕见病药物开发之外的观念曾受到极力反对。”回想起最初的想法,费舍曼如是评价。

不过9年之后,当其它大型制药公司药物开发面临衰竭,58岁的费舍曼看到的却是诺华在美国和全球研发领域的全面扩张。作为诺华生物医学研究所总裁,费舍曼强调的更多是“科学、拥抱新的学术机构和寻找商业合作伙伴”。

波士顿哈佛大学医学院自然科学教授、诺华科学咨询委员会成员道格拉斯·梅尔顿说:“费舍曼正在转变诺华的药物开发模式。他鼓励研究人员追逐更有临床疗效的药物,而不是把这些药物用以治疗更广泛的患者作为研究目的。”

费舍曼的战略正发挥效应。2009年,诺华有4只新药获得FDA批准,包括首只治疗良性脑肿瘤结节性脑硬化药物 Afinitor。目前诺华有近50只药物处于晚期临床试验阶段,这一数字对于一家大型制药公司来说非常可观。近年来,诺华早期研究阶段的药物数量大约增加了2倍。

Afinitor获批上市绝对是费舍曼战略的一次成功实践:该药为研究人员提供了更好理解“分子途径”进而控制多种疾病的范例(Afinitor已被批准用于治疗晚期肾细胞癌)。“诺华的研究方法更具针对性和效率。”费舍曼说。

诺华已成为生命科学领域一股新的力量。公司与许多领先的医院、大学和生物技术公司都建立了合作关系,同时还与健赞和BiogenIdec公司保持业务。

费舍曼选择美国马萨诸塞州坎布里奇(诺华科研机构的总部所在地)作为药物研究和开发的据点,是为了在此建立一个药物研发生产的动态环境。

去年秋季,诺华在坎布里奇的科研机构投资增加2倍,达6亿美元。同时还雇佣200~300名人员,至此诺华在坎布里奇有大约2000名工作人员。

引入概念验证试验

当许多制药公司开始减少内部研究,通过增加购买一些小型生物技术公司的新药维持增长的时候,费舍曼却获得了诺华委员会和时任CEO魏思乐的支持,保持了研究投资水平。去年11月,诺华宣布在美国削减1400名销售人员,不过诺华坎布里奇研究总部并不受影响。

费舍曼认为,如果降低投资水平,当然可以在短期内增加公司的利润,但公司需要有长期的眼光。

魏思乐承认,因把公司研究总部建立在诺华坎布里奇而受到欧洲同行的批评。

费舍曼在被推举为诺华生物医学研究所总裁时,面临内部质疑,在邀请临床医生到诺华实验室参与药物早期阶段研究时也遇到一定麻烦。

他还因为坚持通过分子通路研究让公司变得更有生产力和增加利润时,同样引起其他人的怀疑。费舍曼认为,通过控制细胞内不同分子的相互作用对多种疾病的研究,可以更好帮助公司进行药物开发,他决定通过概念验证试验(PoC)对患者人群相对较少疾病的药物进行研究。

费舍曼把自己的计划与诺华的业务前景很好地结合在一起。其他人都觉得他不会在目前的职位上呆太久,不过费舍曼却坚定的认为自己会得到人们的理解。

魏思乐说:“费舍曼的方法受到诺华科学咨询委员会科学家们的欢迎,他不想让销售人员决定开发疾病的药物,他是想让科学引导药物开发。”

然而,费舍曼最终还是回到了高级管理和诺华科学咨询委员会。一个转折点是他建议使用实验性药物治疗可引起脑肿瘤和癫痫发作的结节性脑硬化的儿童患者。起初,公司一些人员对此并不热情,因为这一疾病患病人群不多,将来的销量也很有限。于是费舍曼带这些人到辛辛那提儿童医学中心,花一天的时间与儿科医生接触。

费舍曼说:“当我们见到患者和家属时,他们对开发这一药物变得深信不疑。”最终,诺华开发出治疗结节性脑硬化的药物Afinitor。

诺华成功在于开发治疗相对罕见疾病的药物,进一步对这些药物进行开发用于治疗具有更大患者群的疾病。

费舍曼十分注重推进公司内部研究,而不是像其它大型制药公司追逐具有风险的生物技术公司的新产品。这些大公司把赌注押在生物技术公司身上,而事实上通过与学术机构的实验室进行合作开发新药物会更成功。最近,哈佛商学院专注于生命科学的加理·皮萨诺教授通过研究-开发比较研究发现,生物技术公司的产能已不如制药公司了。

加理·皮萨诺说:“费舍曼对如何进行药物开发具有很强的科学见解,公司内部研究与外部合作相互补充。而其它一些大型制药公司把合作替代公司内部药物研究与开发,这不是一个长期的取胜战略。”

一些行业内极具潜力的生物技术公司和研究者,被诺华招致麾下,通过公司自己的模式进行药物的研究和开发,如诺华与坎布里奇一家具有8年历史的公司Alnylam制药公司在2005年合作通过新的方式进行专科药物的开发。

Alnylam公司CEO约翰·马拉格诺称:“诺华的药物研究和开发模式已成为这一领域的先驱,通过了解一种疾病发病机理来寻找药物开发的途径,然后进行相同发病机理或者有联系的其它疾病的药物开发。整个药物开发过程更有针对性和效率。”

诺华的药物研究和开发模式已成为这一领域的先驱,通过了解一种疾病发病机理来寻找药物开发的途径,然后进行相同发病机理或相关其它疾病的药物开发。整个药物开发的过程更有针对性和效率。

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