美国健赞公司近日公布了其在研药EliglustatTartrate在一项为期3年的Ⅱ期临床试验中获得的数据。试验结果表明,患者在使用EliglustatTartrate治疗的3年期间,病情可以得到改善且疗效能够保持。
EliglustatTartrate是一种新型的葡糖苷酰鞘氨醇类似物类口服制剂,可以部分抑制葡萄糖苷酰鞘氨醇合酶,用于治疗1型高雪氏病。
目前,健赞公司正在着手进行这种新药的开发,力求为高雪氏病患者研制一种方便使用的治疗药物。
健赞公司个性化遗传性疾病医疗保健事业部总裁约翰·巴特勒表示,该药的Ⅲ期临床试验即将开展,这将是业内有史以来针对治疗高雪氏病药物的最大型临床试验。
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