囊性纤维化药物达到了研究目标

文章来源：生物谷发布时间：2011-04-06

据悉，顶点公司表示，在一项关键的后期研究中其潜在的囊性纤维化药物能够改善肺功能。

该公司表示，一项在年龄在6 至11岁之间具有某种特定基因突变的儿童中进行的研究结果显示，VX-770使患者的肺功能改善了12.5%。这种药物是为了治疗肺部病情的遗传病因，而不是仅仅改善症状。但是，它的目标是占了有肺部疾患的总人口的一小部分，且具有特定的G551D基因突变的囊性纤维化患者。美国约4%的囊性纤维化人群具有至少一个拷贝的突变。

“Envision”研究正在进行，该公司预计于通过48周这个大关后报告更新的结果。

今年二月该公司公布了源自另一项独立研究的类似的积极成果，该研究名为“Strive”，针对具有基因突变的更广泛的年龄组人群。

该公司表示，要求于2011年下半年得到美国和欧洲的监管部门的批准已被提上了日程。

该公司表示，囊性纤维化引起肺脏内液体的失衡，导致黏液堵塞、感染和炎症。在美国约30,000人受到该病的影响，世界范围内约70,000人受到该病的影响。