由Vertex公司开发的实验药物VX-770在晚期阶段试验中显示其显著改善了囊性纤维化患者的肺功能。

Vertex表示将在今年下半年向美国和欧盟申请该药物VX-770的上市申请。

囊性纤维化的试验结果表明，与安慰剂相比，VX-770可使肺功能改善10.5％，研究所有的次级终点均已达到。

ISI Group的分析师Mark Schoenebaum在一份研究报告中说道，这些是潜在改变囊性纤维化疾病进展的数据，VX-770是在III期研究中显示出良好数据结果的首个药物，实际上其通过结合并固定缺陷蛋白质而改善疾病。

参与囊性纤维化试验的161例患者携带一种特定的基因突变，该基因突变仅影响约4%的严重肺部疾病患者。

Vertex正在试验VX-770联合另一正在开发的药物VX-809用于治疗携带更为常见基因突变的囊性纤维化患者。

与安慰剂相比，除了24和48周时使肺功能改善10.5％外，VX-770组患者肺功能较基线平均改善了17%。

接受VX-770治疗的患者，因肺部症状恶化需要应用抗生素治疗的可能性减少了55%，并且汗液氯化物显著减少，另一个迹象表明该药可使疾病活动性降低。

此外，VX-770组患者体重平均上涨近7磅(3.2 kg)。

VX-770组患者因副作用而停止用药的比较少见，仅为1%，而安慰剂组为5％。