据悉,QLT制药公司推出的QLT091001再次被FDA指定为治疗色素性视网膜炎(RP)的罕见病治疗药。不久前,它也刚被FDA指定为罕见病药治疗雷伯氏先天性黑蒙(LCA)。
QLT091001属口服型合成视黄醛衍生物制剂,可替代11-顺视黄醛,后者是一种重要的生物化学成分,是视网膜维生素A循环的关键。
QLT总裁及CEO鲍勃•巴特柴夫斯凯表示,QLT对合成类维生素A制剂给予相当的重视,QLT091001两次被指定为罕见病治疗药令人振奋,这将对药物今后的研发具有重大意义。
他还表示,希望借助这一优势,该药的研发能取得最后的成功,并造福于数以千计深受这种遗传性疾病困扰的患者。
加载更多