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直播预约 | 小核酸大未来：小核酸商业化生产与厂房设计建设

崔芳菲 2024-11-14

近年来，RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注，今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA（microRNA）领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天，小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。

小核酸药物，也称寡核苷酸药物，与mRNA药物共同构成了核酸药物的两大主要类别。目前市场上备受关注的小核酸药物主要包括反义核酸药物（ASO）和小干扰RNA（siRNA）。这些药物通过作用于pre-mRNA或mRNA，干预靶基因的表达，从而实现治疗目的。它们的应用范围广泛，涵盖了神经系统疾病、遗传性疾病和代谢性疾病等多个领域。

相比传统的小分子药物和抗体药物，小核酸药物具有诸多优势：治疗效率高、毒性低、特异性强、作用时间长，且受成药靶点限制较少，合成工艺相对简单。这些特点使其在某些疾病治疗领域展现出独特的优势。

据Evaluate和BCG分析预测，2026年全球寡核苷酸市场规模将达到150亿美元，到2030年更有望突破250亿美元。截至2024年10月，全球已有17款小核酸药物获批上市，包括siRNA和ASO药物。此外，还有5款处于上市审批阶段，24款进入III期临床试验，显示出极高的研发热度。随着技术的不断进步和监管政策的支持，小核酸药物的研发管线不断丰富，预计未来5-10年内将有更多创新产品问世。

图1 全球小核酸药物研发进度
（截至 2024 年 10 月 13 日，单位：个）

（数据来源：医药魔方，东吴证券研究所）

随着越来越多的产品接近临床后期和上市阶段，如何实现从实验室到规模化生产的顺利过渡成为摆在众多企业面前的关键问题。令人鼓舞的是，一些中国企业在小核酸药物的商业化生产方面已取得突破性进展。例如，苏州瑞博生物技术股份有限公司成功建立了符合GMP标准的小核酸药物生产基地，年产能达到百公斤级。杭州奥泰生物技术股份有限公司的小核酸生产线则已通过欧盟QP审计，具备商业化生产能力。

这些成功案例不仅展示了中国企业在小核酸生产领域的实力，也为其他正在这一领域探索的企业提供了宝贵经验。然而将小核酸药物从实验室推向大规模商业化生产仍面临诸多挑战。从工艺开发到质量控制，从厂房设计到设备选型，每个环节都需要精心规划和专业执行。如何在确保质量的同时实现高效、商业化生产？如何设计和建设符合国际标准的小核酸生产基地？这些问题不仅关乎企业的发展战略，更直接影响着整个小核酸产业的未来。

为此，11月27日（周三）14:00-16:00，PharmaTEC制药业联合Cytiva将进行关于“小核酸大未来小核酸商业化生产与厂房设计建设”的直播分享。本次直播将邀请两位业内资深专家，深入探讨小核酸商业化生产的关键议题。第一位专家深圳威立特尔生物科技有限公司CEO徐嵘松将聚焦“寡核苷酸合规生产在产业化过程中面临的挑战及应对策略”，剖析寡核苷酸从实验室到商业化生产的技术壁垒、解决方案和成功案例。第二位专家Cytiva企业整体解决方案工艺设计工程师徐红文将详细阐述“小核酸生产厂房的设计和建设”的核心要素，从寡核苷酸产线规划、功能布局到厂房整体设计方案，全方位指导如何构建一个高效、安全、符合GMP要求的生产环境。希望给业界同仁带来些许启发。

嘉宾介绍

徐嵘松

威立特尔生物医药科技有限公司创始人&CEO

PharmaTEC

自2007年曾先后在Ariad Pharm. Inc.、Qiagen和Nitto Avecia Inc. 担任资深科学家及项目负责人。在药物小分子及寡核苷酸领域拥有极强的专业技术知识背景和丰富的工作经验，使Veliter公司在研发、分析方法及工艺开发、优化、验证、技术转移、non-GMP & GMP生产、项目管理等方面拥有行业领先的数据积累和技术服务能力。