Dyne大涨28%：AOC更新积极临床数据
Dyne Therapeutics当天股价大涨28%，市值达到31亿美元。
此次更新数据为Dyne的两款核心管线，DYNE-101,和DYNE-251，小核酸分别靶向DMPK、Exon51，分别用于治疗DM1、DMD。
DYNE-101每4周活8周给药一次，目前已经完成3个剂量组的完全入组。
安全性良好，4例严重副作用均与药物无关。
疗效Biomaker主要是剪切纠正，功能改善终点为Myotonia（肌强直，收缩后的松弛困难）。
DYNE-101每月给药表现出剂量依赖性的肌肉药物暴露和剪切纠正。
恢复期数据支持更长给药周期。
肌强直终点表现出持续改善。
其他功能测试页表现出显著改善。
DYNE-251治疗DMD的临床设计如下，已经完成7哥剂量组完全入组。
安全性良好，2例严重副作用均与药物无关。
DYNE-251表现出剂量依赖性的肌肉药物暴露和外显子跳跃。
与Eteplirsen（已上市治疗DMD的ASO药物），DYNE-251给药剂量更低、给药频率更少，但Dystrophin却高10倍，验证了AOC技术的临床可行性。
功能性终点表现出有潜力的改善趋势。
总结
AOC赛道一路高歌，推进迅速。2023年11月，Avidity与百时美施贵宝达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。Dyne于今年1月完成3.45亿美元增发募资，2月，Avidity完成4亿美元增发募资。5月，AOC 1001获得FDA突破疗法认证，同月正式启动三期临床，明年下半年即将看到三期临床的主要终点数据。
撰稿人 | Armstrong 医药笔记
责任编辑 | 邵丽竹
审核人 | 何发
热点文章
-
中国GMP｜2025年新版无菌药品附录（征求意见稿）到底有哪些变化？
2025-04-10
-
抗体偶联药物的偶联技术全面梳理
2025-03-04
-
阿斯利康掏10亿美元腰包! EsoBiotec的体内CAR-T究竟是何方神圣？
2025-03-27
-
替尔泊肽制备工艺过程
2025-03-11
-
PDE值的计算
2025-04-15
-
最新 | 药监局官答变更12问！涉及批量、辅料变更等
2025-03-04
-
流化床制粒关键工艺参数及放大基本原则
2025-03-31
-
基于CFD仿真技术的灌装机充氮装置设计优化
本文以某制药产线的灌装机设备为研究对象，采用计算流体动力学（CFD）仿真技术对充氮装置的充氮性能进行分析，并结合分析结果对氮幕结构进行了优化设计。随后，针对优化方案进行性能仿真验证，结果显示优化后的顶空残氧量降低至0.252%。为了进一步验证优化方案的实际效果，将优化方案应用于实际产线进行性能测试，测得的顶空残氧量为0.68%，这一结果满足了小于1%的要求，表明其充氮保护性能已达到国际先进水平。
作者：
-
药品密封性检测 ：用户需求与优化
-
可控冻融系统在生物原液上的应用
-
人用疫苗生产数字化转型
-
药包材生产质量管理的进阶策略
-
药厂洁净区域风量和压差的控制策略
评论 0
没有更多评论了