生物医药投融资仍然维持在高水平

2022年整个生物医药领域的投融资水平虽然与2020年和2021年相比有所回落，但是仍然高于2019年的水平。

图片来源：IQVIA官网

其中，风投机构进行的投融资活动在2022年与2021年相比有所回落，但是2020、2021、和2022年这三年整体来看仍然远远高于2019年之前的水平，显示了投资人对生命科学领域的高度重视。

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2022年，大型医药公司的研发投入达到1380亿美元，为历史最高，比2017年提高了43%。

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新兴生物医药公司的崛起

从在研药物开发管线来看，新兴生物医药公司（EBP）占据了临床期研发管线的三分之二，在2002年，它们的份额只有三分之一，这一比重仍然在不断提升。这些公司最近一年全球年销售额低于5亿美元，研发投入低于2亿美元。

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值得一提的是，中国的EBP公司的药物开发进展尤为迅猛，总部在中国的EBP公司开发的临床期药物比重已经超过欧洲，仅次于美国。

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报告指出，在2022年FDA批准的新药中，67%的新药最初研发活动起源于EBP公司。这些EBP公司不但启动了大部分获批新药的研发活动，而且能够将其中69%的在研产品推动到产品上市的阶段。这意味着EBP公司不但对启动创新研发作出了重要的贡献，而且具备独立将产品开发推动至产品上市的意愿和能力。

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新一代生物疗法增长迅猛

在研发管线的构成方面，2022年的临床开发管产品数目达到6147种，与前两年相比保持平稳，与2017年相比扩展49%。

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其中，总部位于中国的公司开发的在研产品数量和占比都有大幅度提高，占比是10年前的近4倍。

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癌症领域

癌症领域仍然是在研疗法最多的疾病领域，在2022年，针对非罕见癌种的抗癌疗法管线扩展了7%，针对罕见癌种的研发管线稍有下降。

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在研抗癌疗法研发聚焦于靶向疗法和具有创新作用机制的新治疗模式。包括细胞疗法、基因疗法等治疗模式的新一代生物疗法，抗体偶联药物和双特异性抗体疗法的占比近年来大幅度提升。

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神经科学和罕见病领域

神经科学领域的研发专注于阿尔茨海默病、帕金森病和抑郁症，还涉及一系列罕见疾病。

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罕见病的新药开发除了罕见癌症以外，大部分聚焦于胃肠道和神经疾病。

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新一代生物疗法发展迅猛

在研发管线的构成方面，2022年，总计高达960种新一代生物疗法处于临床开发或监管审评阶段。自2017年来，这一类型的研发管线年增长率达到20%。其中细胞疗法占比最高，达到40%。其中包括217种嵌合抗原受体T细胞或者自然杀伤细胞疗法。

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超过40%的在研新一代生物疗法聚焦于肿瘤学领域，并处于早期开发阶段。

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在新冠疫情暴发后，RNA和DNA疫苗的开发近两年出现爆发，并且扩展到COVID-19以外的疾病领域。

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临床开发生产力趋势和未来

临床开发生产力反弹

报告指出，2022年临床开发生产力指标首次回升，打破了过去10年来的长期下降趋势。这一反弹的主要原因是临床试验的复杂性下降，同时临床试验的成功率有所提高。

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临床2期和临床3期试验的成功率比2021年相比提高了2%-6%，虽然整体产品开发的成功率仍然有所下降。

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2022年不同疾病领域的临床开发成功率有很大差别，其中传染病和皮肤病的新药开发成功率最高，分别达到14%和13%。

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整体来看，2期临床和3期临床开发的生产力指标有所提高，在2022年，2期临床试验的成功率有很大的提高。

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促进生产力的因素

报告指出，科学突破和创新技术的应用正在渗透到产业产品开发的各个阶段，对科学生产力的改善起到重要影响。

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在临床试验设计方面，创新临床试验设计在2022年的占比达到17.0%，与2010年相比提高一倍以上。这些创新设计包括“伞式”和“篮式”研究，主协议（master protocol）和适应性协议（adaptive protocol）等等。这些创新试验设计在肿瘤学领域应用最多，在2022年占比达到27.3%。虽然这些临床试验比传统临床试验设计更为复杂，所需时间更长，然而它们通常可以多个不同阶段的临床试验整合在一起进行，反而节省研发项目整体进展所需的时间。

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创新临床试验设计的一个方向是远程、虚拟或去中心化临床试验（RVD），这些试验通过可佩戴设备，远程医疗等技术，让患者在家中就可以参加临床试验。IQVIA的报告指出，这些临床试验与传统临床试验设计相比，能够触达更多患者，更多试验点、更多国家，检测更多试验终点，并且缩短临床试验的长度。

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真实世界证据用于支持FDA批准的数目在过去10年里呈现不断上升的趋势，虽然在2022年有所下降。

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人工智能的崛起也是提高产业生产力的重要因素之一。生物医药公司正在利用人工智能/机器学习（AI/ML）技术来分析化学、生物学和患者数据集，加快靶点和药物的筛选和药物设计。在IQVIA报告指出，2018-2022年AI技术参与的在研药物中，利用AI/ML优化药物设计的应用比例最高（55%），其次是利用AI分析疾病机理，发现创新可成药靶点的应用（21%），AI在药物开发中的其它应用还包括通过精准筛选患者群体来优化药物发现，以及利用AI/ML技术优化临床试验设计。在2022年，11款AI/ML参与开发的药物进入临床试验阶段，为10年来最高。

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结语

如今，人们对身体健康的需求越来越高，对医疗健康产业也有更高的期许。如何扶植创新，提高药物研发效率是医疗健康生态圈中的每一个成员都需要面对的问题。IQVIA的报告显示了从新兴医药公司到大型药企，生态圈中不同成员在激发创新方面的努力和成果，也表明我们拥有进一步改进研发效率，提高药物开发成功率的工具。我们也期待和生态圈的合作伙伴共同努力，将加快药物研发从目标变为现实。



内容来源：药明康德内容团队编辑整理（来源：IQVIA）
责任编辑：胡静    审核人：何发