我国首款1类生物制品CAR-T细胞治疗产品问世

近日，国家药品监督管理局官网公告，药明巨诺申报的1类新药，靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液在国内获批上市，用于治疗经过二线或以上全身性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。这距离2021年6月22日我国首款CAR-T细胞治疗产品复星凯特的阿基仑赛获批仅仅过去两个多月，值得一提的是，这是全球第六款CAR-T细胞治疗产品。

与阿基仑赛由Kite Pharma的Yescarta经过技术转移而进行本地化生产得来不同的是，瑞基奥仑赛是建立在美国Juno公司Liso-cel基础上，自主研发的CAR-T疗法，是我国首款1类生物制品的CAR-T产品。

CAR-T疗法也称为“嵌合抗原受体T细胞疗法”。本来人体的T细胞可以杀灭癌细胞，但是因为其他各种原因，癌症患者体内的T细胞丧失了这种功能，CAR-T疗法就是将癌症患者体内的T细胞分离出来，利用基因工程对其进行改造，给T细胞装上识别癌细胞表面抗原的“嵌合抗原受体”（CAR），让它们恢复抗击癌细胞的功能，然后再把它们输回人体去对抗癌细胞，从而达到治疗癌症的作用。

在一项名为RELIANCE的前瞻性、单臂、多中心、Ⅱ期关键性研究中，瑞基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者，取得了积极的结果。根据药明巨诺在2020年美国血液学会（ASH）年会公布的数据，在58例可评估有效性的患者中，最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。中位随访时间为8～9个月，未达到中位总生存期（OS），6个月缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和OS分别为60.0%、54.2%和90.8%。在安全性方面，在59例接受治疗的患者中，28位患者（47.5%）出现了不同等级的细胞因子释放综合征（CRS）。Insight数据库显示，目前药明巨诺瑞基奥仑赛注射液在国内登记了4项临床，包括2项Ⅱ期临床，分别针对复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发难治性套细胞淋巴瘤。药明巨诺是国内首个获得以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗产品IND临床批件的企业，领跑我国CAR-T临床研究。

Excelra推出经过重新构想的GOSTAR

2021年8月24日，全球数据科学和数据分析公司Excelra揭晓了其旗舰化学洞察引擎GOSTAR的改进版。增强版提供先进的搜索、分析和可视化功能，使药物发现学科学家能够加速苗头化合物识别和先导化合物流程优化。

“药物发现研究人员需要确保他们获得对结构-活动数据尽可能广泛的视角，同时能够轻松地向下钻取到最有意义的数据点。根据广泛的用户反馈，新的GOSTAR版本被重新构想出来，为研究人员提供直观的界面，缩短新药上市时间。其包含分析功能，无需使用多种工具来评估化合物，同时还可在应用程序中直接提供洞察。这将会是一个快速并且更有自信的决策流程，”科学产品总监Norman Azoulay表示。

GOSTAR行业领先的功能包括： 

● 高级搜索：通过动态、灵活以及交互搜索功能可以更快速地发现洞察 。

● SAR视图：对照关注靶标，根据活动以方便查看、分类以及导出结构。 

● 分析：比较化合物并进行分子对、最大公共子结构和脂质效率对比配体亲脂性效率的分析。

GOSTAR中的所有数据，现在包括800多万种化合物以及生物活动数据，均被纳入了一个三级QMS-ISO认证质量控制流程。所有数据的标准化和归一化提供了更多的清晰度，同时确保了直接和方便的可比性。

“Excelra旨在助力我们的研发客户将生命科学数据转化为可操作的洞察。对GOSTAR的增强，我们将提高有意义的预测并实现更有前途管道的能力，” Excelra 总执行官 Anandbir Singh Brar表示。

GOSTAR可作为用户搜寻、查找和发现化合物的应用程序。此外，它还通过API作为可下载的数据集，为内部库和机器学习模型提供支持。

脂质纳米颗粒实现大规模量产

近日，韩国机械与材料研究所（KIMM）宣布，已成功开发出微流控芯片的量产技术。这些芯片可用于均匀批量生产脂质纳米颗粒，如脂质体，这些纳米颗粒是疫苗、蛋白质药物、功能性食品和化妆品的关键原材料。

KIMM纳米制造技术系的Yeong Eun Yoo博士领导的研究小组利用易于批量生产的塑料材料设计了这种微流控芯片。该团队还开发了用于制造目的的注射成型和封装技术，从而加速了这些微流控芯片的商业化，这些微流控芯片迄今为止仅用于研究目的。

脂质体是脂质纳米颗粒，被用作功能性化妆品和食品、疫苗和蛋白质药物的关键原材料。

在开发下一代药物和功能性食品和化妆品时，必须保护各种活性物质，包括作为关键原料的核酸和抗衰老物质，使其免受外部环境的影响，并有效地输送到目标区域，如身体内部。

脂质纳米粒子被用作这种递送的载体，并且根据给定的产品，以几十到几百纳米的微观尺寸均匀地制造它们是很重要的。脂质体是一类受到关注的纳米颗粒。

一般而言，为了获得大量脂质体，将脂滴混合在水溶液中并通过超声波或在高压下通过通道将它们粉碎。然而，最近正在努力统一制造更小的脂质体，以显示新的药效或功能。

为了实现这一目标，正在使用微通道进行研究，该微通道可以生产尺寸为数十纳米的非常小且形状均匀的脂质体。然而，由于生产率低，实际应用仍然困难。

KIMM 研究团队基于团队自主研发的微通道设计和成型技术，将脂质和亲水性溶液混合通过塑料芯片上的 10000 多个微通道，成功量产了数十至数百纳米大小的均匀脂质体。

世界首个DNA疫苗获批

日前，印度紧急授权批准了一款DNA新冠疫苗上市，这是全球第一款DNA新冠疫苗，也是全球第一款DNA疫苗。这是DNA疫苗研发史上的一个里程碑，未来或许将有更多DNA疫苗面世。

这款DNA新冠疫苗名为 ZyCoV-D，由印度的 Zydus Cadila 公司开发，与其他新冠疫苗不同，这款疫苗无需针头注射，而是通过一种无针装置给药，该装置会产生细小的高压流体，直接穿透皮肤表面，免除了针扎的疼痛感。

ZyCoV-D疫苗含有名为质粒（能编码新冠病毒刺突蛋白）的环状DNA链和一个能激活刺突蛋白基因的启动子序列。质粒进入细胞核后会转化成mRNA，mRNA再进入细胞主体（细胞质）并自己翻译成刺突蛋白。随后，机体的免疫系统调动针对刺突蛋白的免疫应答，产生量身定制的免疫细胞，这些细胞能清除将来的感染。质粒一般会在几周到几个月内降解，但免疫效果会一直保持下去。

ZyCoV-D疫苗能在无需注射的情况下进入皮肤，临床试验显示，该疫苗对有症状COVID-19的保护率为67%。研究人员表示，虽然该疫苗的效力不如许多别的新冠疫苗高，但它作为首个DNA疫苗的意义是不言而喻的。

Keen Eye 推出其下一代平台

2021年9月7日，Keen Eye 推出其下一代平台，以通过 AI 驱动的数字病理学加速进行临床试验，现能完全支持遵守良好临床和实验室实践。该平台使病理学中的每一位参与者都能够像在 CAP/CLIA 实验室中一样，在临床试验中运行数字图像分析，具有前所未有的效率。该 AI 平台增强了 Keen Eye 在符合 GCLP 规定的临床研究市场中的战略定位。 

Keen Eye 是一家为研究和临床研究构建深度学习技术解决方案的法国健康技术公司。这个基于 AI（人工智能）的网络平台致力于帮助在遵循 GCLP（良好临床实验室实践）原则的环境中进行临床试验分析的组织。 

Keen Eye 通过加强其产品和服务组合获得了真正的竞争优势，并巩固了其在病理学领域基于人工智能的数字图像分析方面的领先地位。 

Keen Eye 的下一代平台解决了临床试验受试者的安全性以及数据完整性方面的问题。整个工作流程中均实施质量控制，并使用电子签名对记录进行署名。这些功能由审计跟踪完成，其能捕获在平台上执行的每个操作。